1970 dan sebelumnya
Pada tahun 1972 Friedmann dan Roblin menulis kertas di Ilmu Ref. Friedmann 1972 Gene | "Terapi gen untuk penyakit genetik manusia?". Mereka mengutip Rogers S untuk mengusulkan "bahwa eksogen" baik "DNA digunakan untuk menggantikan DNA yang rusak pada mereka yang menderita cacat genetik Rogers S, New Sci 1970, hal.194).. Mereka juga mengutip attept pertama untuk melakukan terapi gen sebagai York Times, 20 September 1970.
2002 dan sebelumnya
Baru pendekatan terapi gen perbaikan kesalahan dalam messenger RNA yang berasal dari gen yang cacat. Teknik ini memiliki potensi untuk mengobati gangguan darah thalassemia, cystic fibrosis, dan beberapa jenis kanker. Lihat''terapi gen Halus menangani gangguan darah''di NewScientist.com (11 Oktober 2002).
Para peneliti di Case Western Reserve University dan Copernicus Therapeutics mampu menciptakan liposom kecil 25 nanometer yang dapat membawa DNA terapeutik melalui pori-pori di membran nuklir. Lihat''DNA nanoballs meningkatkan terapi gen''di NewScientist.com (12 Mei, 2002).
Penyakit sel sabit adalah berhasil diobati pada tikus. Lihat''Terapi Gen murine Memperbaiki Gejala Penyakit Sickle Cell''dari 18 Maret 2002, edisi Scientist.
Pada tahun 1992 Dokter Claudio Bordignon bekerja di Raffaele Vita-Salute San University, Milan, Italia melakukan prosedur pertama terapi gen menggunakan sel induk hematopoietik sebagai vektor untuk memberikan gen dimaksudkan untuk memperbaiki penyakit keturunan. Ini adalah yang pertama di dunia. Pada tahun 2002 karya ini menyebabkan publikasi pengobatan terapi gen pertama yang sukses untuk adenosin deaminase-kekurangan (SCID).
Keberhasilan percobaan multi-pusat untuk mengobati anak dengan SCID (defisiensi kekebalan yang parah dikombinasikan atau "gelembung anak" penyakit) yang diselenggarakan dari tahun 2000 dan 2002 adalah mempertanyakan ketika dua dari sepuluh anak-anak dirawat di uji coba di Paris pusat mengembangkan kondisi leukemia seperti . Uji klinis dihentikan sementara pada tahun 2002, namun kembali setelah meninjau regulasi dari protokol di Amerika Serikat, Inggris, Perancis, Italia, dan Jerman.
Pada tahun 1993 Andrew Gobea dilahirkan dengan imunodefisiensi gabungan yang parah (SCID). Skrining genetik sebelum kelahiran menunjukkan bahwa dia SCID. Darah dihapus dari plasenta Andrew dan tali pusat segera setelah lahir, mengandung sel induk. Alel yang kode untuk ADA diperoleh dan dimasukkan ke dalam retrovirus. Retrovirus dan sel induk campuran, setelah itu mereka masuk dan memasukkan gen ke dalam kromosom sel batang ". Stem sel yang mengandung gen bekerja ADA disuntikkan ke dalam sistem darah Andrew melalui vena. Suntikan enzim ADA juga diberikan mingguan. Selama empat tahun T-sel (sel darah putih), yang diproduksi oleh sel batang, dibuat menggunakan enzim ADA ADA gen. Setelah empat tahun pengobatan yang lebih dibutuhkan.
2003
Pada tahun 2003 University of California, tim peneliti gen dimasukkan ke dalam otak menggunakan liposom dilapisi disebut polimer polietilen glikol (PEG). Transfer gen ke dalam otak merupakan suatu prestasi penting karena vektor virus terlalu besar untuk mendapatkan melintasi penghalang darah-otak. Metode ini memiliki potensi untuk mengobati penyakit Parkinson. Lihat Undercover''gen''slip ke otak pada NewScientist.com (20 Maret 2003).
Interferensi RNA atau membungkam gen mungkin merupakan cara baru untuk mengobati penyakit Huntington. Potongan pendek RNA untai ganda (pendek, RNA campur atau Sirnas) yang digunakan oleh sel untuk mendegradasi RNA dari urutan tertentu. Jika siRNA yang dirancang untuk sesuai dengan RNA disalin dari sebuah gen yang rusak, maka produk protein abnormal dari gen yang tidak akan diproduksi. Lihat''Terapi gen dapat menonaktifkan''Huntington di NewScientist.com (13 Maret 2003).
2006
Para ilmuwan di National Institutes of Health (Bethesda) telah berhasil diobati melanoma metastatik pada dua pasien menggunakan sel T pembunuh genetik retargeted untuk menyerang sel-sel kanker. Penelitian ini merupakan demonstrasi pertama bahwa terapi gen dapat efektif dalam mengobati kanker.
Pada bulan Maret 2006 sebuah kelompok ilmuwan internasional mengumumkan keberhasilan penggunaan terapi gen untuk mengobati dua pasien dewasa untuk penyakit yang menyerang sel myeloid. Penelitian, diterbitkan dalam Nature Medicine, diyakini menjadi yang pertama untuk menunjukkan bahwa terapi gen bisa menyembuhkan penyakit pada sistem myeloid.
Pada bulan Mei 2006, sebuah tim ilmuwan yang dipimpin oleh Dr Luigi Naldini dan Dr Brian Brown dari San Raffaele telethon Institut Gene Therapy (HSR-TIGET) di Milan, Italia melaporkan sebuah terobosan untuk terapi gen di mana mereka mengembangkan cara untuk mencegah sistem kekebalan tubuh dari menolak sebuah gen yang baru disampaikan. Mirip dengan transplantasi organ, terapi gen telah diganggu oleh masalah penolakan kekebalan. Sejauh ini, pengiriman gen 'normal' telah sulit karena sistem kekebalan tubuh mengakui gen baru sebagai asing dan menolak sel yang membawa itu. Untuk mengatasi masalah ini, kelompok HSR-TIGET dimanfaatkan jaringan baru menemukan gen diatur oleh molekul yang dikenal sebagai microRNAs. Kelompok Dr Naldini yang beralasan bahwa mereka bisa menggunakan fungsi alami microRNA untuk selektif mematikan identitas gen terapeutik di sel-sel sistem kekebalan tubuh dan mencegah gen dari yang ditemukan dan dihancurkan. Para peneliti menyuntik tikus dengan gen yang mengandung urutan-sel kekebalan microRNA target, dan spektakuler, tikus tidak menolak gen, seperti yang sebelumnya terjadi ketika vektor tanpa urutan target microRNA digunakan. Pekerjaan ini akan memiliki implikasi penting untuk pengobatan hemofilia dan penyakit genetik lainnya dengan terapi gen.
Pada bulan November 2006 para peneliti di University of Pennsylvania School of Medicine melaporkan pada VRX496, sebuah imunoterapi berbasis gen untuk pengobatan human immunodeficiency virus (HIV) yang menggunakan vektor lentiviral untuk pengiriman gen antisense melawan amplop HIV. Pada Tahap I mendaftarkan percobaan lima mata pelajaran dengan infeksi HIV kronis yang telah gagal untuk menanggapi setidaknya dua rejimen ARV, infus intravena tunggal autologous sel T CD4 genetik dimodifikasi dengan VRX496 adalah aman dan ditoleransi dengan baik. Semua pasien telah stabil atau menurun viral load, empat dari lima pasien memiliki jumlah T stabil atau meningkat CD4. Selain itu, semua lima pasien memiliki respon imun stabil atau meningkat terhadap antigen HIV dan patogen lainnya. Ini adalah evaluasi pertama dari sebuah vektor lentiviral diberikan dalam US Food and Drug Administration-disetujui uji klinis manusia untuk penyakit apapun. Data dari percobaan I / II Tahap yang sedang berlangsung klinis dipresentasikan pada CROI 2009.
2007
Pada tanggal 1 Mei 2007 Rumah Sakit Mata Moorfields dan University College London Institute of Ophthalmology mengumumkan gen pertama di dunia sidang terapi untuk penyakit retina diwariskan. Operasi pertama dilakukan pada seorang pria 23 tahun Inggris, Robert Johnson, pada awal 2007. Leber congenital amaurosis adalah sebuah penyakit menyilaukan diwarisi disebabkan oleh mutasi pada gen RPE65. Hasil Moorfields / UCL sidang diterbitkan di New England Journal of Medicine pada bulan April 2008. Mereka meneliti keamanan pengiriman subretinal rekombinan virus adeno terkait (AAV) membawa gen RPE65, dan ternyata menghasilkan hasil yang positif, dengan pasien yang memiliki peningkatan pada visi, dan, mungkin lebih penting, tidak jelas efek samping.
2009
Pada bulan September tahun 2009, jurnal Nature melaporkan bahwa para peneliti di University of Washington dan University of Florida mampu memberikan visi triwarna untuk monyet tupai menggunakan terapi gen, suatu prekursor yang berharap pengobatan untuk buta warna pada manusia. Pada bulan November tahun 2009, jurnal Science melaporkan bahwa para peneliti berhasil di menghentikan sebuah penyakit otak yang fatal, adrenoleukodystrophy, menggunakan vektor yang berasal dari HIV untuk memberikan gen untuk enzim yang hilang.
Bacaan lebih lanjut
Artikel ini berlisensi di bawah Lisensi Creative Commons Attribution-ShareAlike . Ini menggunakan bahan dari artikel Wikipedia pada " Terapi gen "Semua bahan yang digunakan diadaptasi dari Wikipedia tersedia di bawah persyaratan Lisensi Creative Commons Attribution-ShareAlike . Wikipedia ® itu sendiri adalah merek dagang terdaftar dari Wikimedia Foundation, Inc