Terapia da Distrofia Muscular

Pelo Dr. Tomislav Meštrović, DM, PhD

A distrofia Muscular é um termo que compreenda um grupo diverso das desordens genéticas que causam a fraqueza e a degeneração do músculo esqueletal devido às proteínas defeituosas críticas para a estrutura e a função do músculo. Enquanto a fraqueza de músculo progride geralmente ao longo do tempo, o estilo de vida muda, dispositivos assistivas e a terapia ocupacional é exigida frequentemente a fim ajudar uma pessoa a adaptar-se às situações novas.

Encontrar tratamentos eficazes para dystrophies musculares provou a exigência, na parte devido a sua heterogeneidade. Os tratamentos Actuais são baseados no palliation e visam primeiramente a resposta inflamatório. A terapia de Pilha tem o potencial substituir o tecido danificado pela fusão de pilhas saudáveis com fibras de músculo danificadas, ao restabelecer a associação adulta da célula estaminal para a manutenção a longo prazo do músculo.

Gestão Conservadora

A Fisioterapia para promover andar e impedir deformidades comum é recomendada em todos os casos de dystrophies musculares. Um programa da fisioterapia que inclua o esticão da voz passiva deve ser introduzido cedo na doença, mesmo após o estabelecimento de um diagnóstico. as ortoses de Joelho-tornozelo-Pé em horas de dormir são usadas frequentemente impedir contracções.

Os Indivíduos com determinados tipos de distrofia muscular têm dificuldades que engolem o alimento enquanto a circunstância progride. Enquanto isto pode aumentar o risco de bloquear ou de desenvolver a pneumonia da aspiração, a consistência do alimento deve ser monitorada, e os exercícios devem ser executados para melhorar a função da absorção. Em certos casos a cirurgia pode ser levada a cabo para tratar este problema.

Actualmente, os corticosteroide são a única classe de droga que foi estudada extensivamente na distrofia muscular de Duchenne e nos outros tipos da doença. Embora os peritos usados para sugerir a descontinuação dos esteróides quando o paciente começa usar a tempo inteiro a cadeira de rodas, muitos indivíduos afetados estão continuando com seu uso indefinidamente, esperando que fornecerá o benefício à musculatura respiratória.

As terapias Nutritivas podem igualmente representar uma aproximação paliativa apropriada e simples. Por exemplo, o tratamento com os ácidos aminados glutamina e arginina com deflazacort adicionado foi relatado para melhorar a retenção do nitrogênio e para manter o balanço da proteína nos pacientes com distrofia muscular de Duchenne. A Leucina igualmente mostrou a promessa como uma terapia nutritiva eficaz para vários tipos de dystrophies musculares.

O reconhecimento e o tratamento de manifestações cardíacas destas circunstâncias são cada vez mais importantes. A detecção de arritmia e de deficiência orgânica ventricular esquerda assintomática reserva cedo e potencial tratamento do salvamento. Em alguns casos da distrofia muscular myotonic ou do Esmeril-Dreifuss, um pacemaker é instalado frequentemente para corrigir uma pulsação do coração irregular.

Avanços Terapêuticos

Diversas estratégias experimentais de promessa para o tratamento de dystrophies musculares estão actualmente sob a investigação - especialmente terapia genética que visa reintroduzindo uma versão de recombinação funcional dos genes afetados que empregam vectores virais, assim como a alteração do dystrophin pre-mRNA, referida geralmente como o salto do exon.

Três tipos de vectores virais foram usados para o estudo dos dystrophies musculares: vectores virais e lentiviral adenoviral, adeno-associados. Todos Os três deles mostraram determinado sucesso na transdução e a expressão estável dos músculos estriados; não obstante, somente os vectores adeno-associados do vírus estão sendo usados agora nos ensaios clínicos.

Um número de tipos diferentes de células estaminais podem ser usados em maneiras diferentes de desenvolver tratamentos para a distrofia muscular. As aproximações haste-pilha-baseadas principais actualmente que estão sendo investigadas são a produção de fibras de músculo saudáveis e redução significativa da inflamação. Ainda, os métodos para abrandar a resposta imune do anfitrião às pilhas fornecedoras precisam de ser sofisticados, e a produção em grande escala destas pilhas precisa de ser estabelecida.

Em conclusão, todas as estratégias novas acima mencionadas enfrentam os desafios importantes, impor pela natureza de dystrophies musculares tais como a necessidade para visar os músculos diferentes no corpo (incluindo os músculos respiratórios e cardíacos), na necessidade para estabelecer o efeito a longo prazo, no problema da fibrose e no potencial da resposta imune espontânea. Embora prometendo, muito mais pesquisa é necessária.

Fontes

  1. http://www.mayoclinic.org/diseases-conditions/muscular-dystrophy/basics/treatment/con-20021240
  2. http://www.smw.ch/content/smw-2014-13916/
  3. http://hmg.oxfordjournals.org/content/20/R1/R69.long
  4. http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3886293/
  5. http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3593432/pdf/13311_2011_Article_30200225.pdf
  6. Esmeril AEH. Distrofia Muscular. Imprensa da Universidade de Oxford, 2008; pp. 41-74.

[Leitura Adicional: Distrofia Muscular]

Last Updated: Feb 23, 2015

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