Read in | English | Español | Français | Deutsch | Português | Italiano | 日本語 | 한국어 | 简体中文 | 繁體中文 | العربية | Dansk | Nederlands | Filipino | Finnish | Ελληνικά | עִבְרִית | हिन्दी | Bahasa | Norsk | Русский | Svenska | Magyar | Polski | Română | Türkçe

Hvad er Gene Therapy?

Genterapi er indsættelse af gener i et individs celler og væv til behandling af en sygdom, såsom en arvelig sygdom, hvor en skadelig mutant allel er udskiftet med en funktionel én. Selv om teknologien er stadig i sin vorden, er det blevet brugt med en vis succes. Videnskabelige gennembrud fortsætte med at flytte genterapi mod mainstream medicin.

Forskere første tog det logiske skridt at forsøge at indføre gener direkte ind i menneskets celler, der fokuserer på sygdomme forårsaget af enkelt-gen defekter, som cystisk fibrose, hæmofili, muskelsvind og seglcelle anæmi. Dette har imidlertid vist sig sværere end at ændre bakterier, primært på grund af problemerne i forbindelse med store dele af DNA og levere dem til den rigtige side på den forholdsvis store genom. I dag er de fleste genterapi undersøgelser med henblik på kræft og arvelige sygdomme er knyttet til en genetisk defekt. Antisense terapi er strengt taget ikke en form for genterapi, men er et beslægtet, genetisk-medieret terapi.

Gene therapy using an adenovirus vector
Genterapi ved hjælp af en adenovirus vektor: Et nyt gen er injiceret i en adenovirus vektor, som bruges til at indføre den modificerede DNA i en menneskelig celle. Hvis behandlingen lykkes, vil det nye gen gør et funktionelt protein.

Biologi menneskelige genterapi er stadig kompleks og mange teknikker har brug for yderligere udvikling. Mange sygdomme og deres strenge genetiske link skal forstås mere fuldt ud, før genterapi kan anvendes hensigtsmæssigt. Den offentlige debat omkring den mulige brug af gensplejset materiale på mennesker, der har været lige så kompleks. Major deltagere i debatten er kommet fra områderne biologi, regering, jura, medicin, filosofi, politik og religion, som hver især bringer forskellige holdninger til diskussionen.

Der findes en række forskellige metoder til at erstatte eller reparere gener målrettet i genterapi.

  • En normal genet kan indsættes i en uspecifik beliggenhed i genomet til at erstatte en nonfunctional gen. Denne tilgang er mest udbredt.
  • En unormal gen kunne byttes til et normalt gen via homolog rekombination.
  • De unormale genet kunne repareres gennem selektiv reverse mutation, som returnerer genet til sin normale funktion.
  • Forordningen (i hvilken grad et gen er tændt eller slukket) af et bestemt gen kunne ændres.'''
  • Spindel Overfør bruges til at erstatte hele mitokondrier, der udfører defekte mitochondrie DNA

Yderligere læsning


Denne artikel er licenseret under Creative Commons Attribution-ShareAlike License . Det bruger materiale fra Wikipedia-artiklen om " Genterapi "Alt materiale tilpasset bruges fra Wikipedia er udgivet under betingelserne i Creative Commons Attribution-ShareAlike License . Wikipedia ® i sig selv er et registreret varemærke tilhørende Wikimedia Foundation, Inc.