Gentherapie is het inbrengen van genen in een individuele cellen en weefsels voor de behandeling van een ziekte, zoals een erfelijke ziekte waarin een schadelijke mutant allel is vervangen door een functionele. Hoewel de technologie nog in de kinderschoenen is, is het gebruikt met enig succes. Wetenschappelijke doorbraken blijven bewegen gentherapie naar mainstream geneeskunde.
Wetenschappers nam eerst de logische stap probeert in te voeren genen direct naar menselijke cellen, gericht op ziekten veroorzaakt door single-gene gebreken, zoals mucoviscidose, hemofilie, spierdystrofie en sikkelcelanemie. Dit heeft echter bewezen moeilijker dan bacteriën, vooral als gevolg van de problemen bij de uitvoering van grote delen van DNA en leveren ze naar de juiste site op het relatief grote genoom wijzigen. Vandaag, de meeste gene therapie studies zijn gericht op kanker en erfelijke ziekten gekoppeld aan een genetisch defect. Antisense therapie is niet strikt een vorm van gentherapie, maar is een verwante, genetisch-gemedieerde therapie.
Gentherapie met behulp van een adenovirus vector: een nieuw gen wordt geïnjecteerd in een adenovirus vector, die wordt gebruikt om het gewijzigde DNA in een menselijke cel. Als de behandeling succesvol is, zal het nieuwe gen een functioneel proteïne maken.
De biologie van menselijke gentherapie blijft complexe en vele technieken verdere ontwikkeling nodig. Veel ziekten en hun strikte genetische link moeten worden begrepen meer volledig voordat gentherapie op passende wijze kan worden gebruikt. Het overheidsbeleid debat rond het mogelijk gebruik van genetisch gemanipuleerde materiaal in menselijke proefpersonen is al even complexe. Belangrijke deelnemers in het debat zijn gekomen op het gebied van biologie, regering, recht, geneeskunde, filosofie, politiek en godsdienst, elk verschillende weergaven om de discussie te brengen.
Er zijn een verscheidenheid van verschillende methoden vervanging of reparatie van de genen in gentherapie is gericht.
- Een normale gen kan worden ingevoegd in een niet-specifieke locatie in het genoom ter vervanging van een gen functioneert. Deze aanpak is het meest voorkomende.
- Een abnormale gen kan worden geruild voor een normale gen via homologe recombinatie.
- Het abnormale gen kan worden gerepareerd via selectieve omgekeerde mutatie, die het gen keert terug naar haar normale functie.
- De verordening (de mate waarin een gen is ingeschakeld of uitgeschakeld) van een bepaald gen kan worden veranderd.'' '
- Spindel overdracht wordt gebruikt ter vervanging van gehele mitochondriën die defecte mitochondriaal DNA dragen
Verder lezen
Dit artikel is gelicentieerd onder de Creative Commons Attribution-ShareAlike License. Het gebruikt materiaal van het Wikipedia artikel over "gentherapie" al het materiaal aangepast gebruikt uit Wikipedia is beschikbaar onder de voorwaarden van de Creative Commons Attribution-ShareAlike License. Wikipedia ® zelf is een gedeponeerd handelsmerk van de Wikimedia Foundation, Inc.