Die Gentherapie ist das Einbringen von Genen in Zellen eines Individuums und Gewebe, um eine Krankheit, wie z. B. eine erbliche Erkrankung, bei der eine schädliche mutierte Allel mit einer funktionalen ersetzt wird behandelt. Obwohl die Technologie noch in den Kinderschuhen steckt, hat sie mit einigem Erfolg eingesetzt. Wissenschaftliche Durchbrüche weiterhin Gentherapie zur Schulmedizin zu bewegen.
Wissenschaftler zum ersten Mal die logische Schritt zu versuchen, Gene direkt in die menschlichen Zellen einzuführen, die sich auf Krankheiten, die durch Einzel-Gendefekten verursacht, wie zum Beispiel Mukoviszidose, Hämophilie, Muskeldystrophie und Sichelzellanämie. Allerdings hat diese bewährte schwieriger als Modifikation Bakterien, vor allem wegen der Probleme bei der Durchführung großer Teile der DNA und liefert sie an den richtigen Ort auf der vergleichsweise großen Genoms beteiligt. Heute sind die meisten Gentherapie-Studien bei Krebs und Erbkrankheiten in Verbindung mit einem genetischen Defekt ab. Antisense-Therapie ist nicht unbedingt eine Form der Gentherapie, sondern ist ein Zusammenhang, gentechnisch vermittelte Therapie.
Die Gentherapie mit Hilfe eines Adenovirus-Vektors: Ein neues Gen in einem Adenovirus-Vektor, die verwendet werden, um die modifizierte DNA in einer menschlichen Zelle eingeführt wird injiziert. Wenn die Behandlung erfolgreich ist, wird das neue Gen macht ein funktionelles Protein.
Die Biologie des menschlichen Gentherapie bleibt komplex und viele Techniken müssen die weitere Entwicklung. Viele Krankheiten und ihren strengen genetischen Zusammenhang müssen besser verstanden werden, bevor die Gentherapie entsprechend genutzt werden können. Die öffentliche Debatte um den möglichen Einsatz von gentechnisch veränderten Materials in menschlichen Probanden wurde ebenfalls kompliziert. Wichtige Teilnehmer an der Debatte aus den Bereichen Biologie, Politik, Recht, Medizin, Philosophie, Politik und Religion, von denen jeder unterschiedliche Ansichten zur Diskussion kommen.
Es gibt eine Vielzahl verschiedener Methoden zu ersetzen oder zu reparieren die Gene in der Gentherapie gezielt.
- Ein normales Gen kann in einer unspezifischen Position innerhalb des Genoms einer nichtfunktionalen Gen ersetzen eingefügt werden. Dieser Ansatz ist am häufigsten.
- Eine abnormale Gen könnte für ein normales Gen durch homologe Rekombination ausgetauscht werden.
- Die abnorme Gen konnte durch selektive reverse Mutation, die das Gen wieder zu seiner normalen Funktion repariert werden.
- Die Verordnung (bis zu welchem Grad ein Gen ein-oder ausgeschaltet ist) eines bestimmten Gens konnte verändert werden.'''
- Spindel übertragen wird verwendet, um ganze Mitochondrien, dass defekte Mitochondrien-DNA tragen ersetzen
Weiterführende Literatur
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