जीन थेरेपी एक व्यक्ति की कोशिकाओं और ऊतकों में जीन की प्रविष्टि के एक वंशानुगत बीमारी है जिसमें एक हानिकारक उत्परिवर्ती एलील एक कार्यात्मक एक के साथ प्रतिस्थापित किया गया है जैसे रोग, का इलाज है. यद्यपि प्रौद्योगिकी अभी भी अपनी प्रारंभिक अवस्था में है, यह कुछ सफलता के साथ प्रयोग किया गया है. वैज्ञानिक सफलताओं जीन थेरेपी के लिए मुख्यधारा की दवा की ओर ले जाने के लिए जारी है.
वैज्ञानिकों को पहली बार सीधे मानव कोशिकाओं में जीन को लागू करने की कोशिश की तार्किक कदम उठाया, एकल जीन दोष की वजह से सिस्टिक फाइब्रोसिस, हीमोफिलिया, पेशी dystrophy और सिकल सेल एनीमिया जैसे रोगों पर ध्यान केंद्रित. हालांकि, इस संशोधित बैक्टीरिया से अधिक कठिन साबित हो गया है मुख्य रूप से डीएनए के बड़े वर्गों को ले जाने और उन्हें अपेक्षाकृत बड़े जीनोम पर सही साइट पर पहुंचाने में शामिल समस्याओं की वजह से. आज, सबसे जीन थेरेपी अध्ययन कैंसर और वंशानुगत एक आनुवंशिक दोष से जुड़े रोगों के उद्देश्य से कर रहे हैं. Antisense चिकित्सा कड़ाई से जीन थेरेपी के एक फार्म नहीं है, लेकिन संबंधित है, अनुवांशिक की मध्यस्थता चिकित्सा है.

जीन एक adenovirus वेक्टर का उपयोग चिकित्सा: एक नए जीन एक adenovirus वेक्टर, जो एक मानव कोशिका में डीएनए संशोधित परिचय के लिए प्रयोग किया जाता है में अंतःक्षिप्त है. यदि उपचार सफल है, नया जीन एक कार्यात्मक प्रोटीन बनाना होगा.
मानव जीन थेरेपी के जीव विज्ञान के जटिल बनी हुई है और कई तकनीकों आगे विकास की जरूरत है. कई बीमारियों और उनके सख्त आनुवंशिक लिंक करने के लिए और अधिक पूरी तरह से समझा जा जीन थेरेपी से पहले उचित इस्तेमाल किया जा सकता है की जरूरत है. सार्वजनिक नीति मानव विषयों में अनुवांशिक इंजीनियर सामग्री का उपयोग संभव आसपास के बहस में समान रूप से जटिल कर दिया गया है. बहस में मेजर प्रतिभागियों जीव विज्ञान, सरकार, कानून, चिकित्सा, दर्शन, राजनीति, और धर्म, प्रत्येक चर्चा के लिए विभिन्न दृश्य को लाने के क्षेत्रों से आए हैं.
वहाँ अलग अलग तरीकों की एक किस्म के लिए जगह या जीन थेरेपी में लक्षित जीन की मरम्मत कर रहे हैं.
- एक सामान्य जीन जीनोम के भीतर एक nonspecific स्थान पर एक nonfunctional जीन की जगह में डाला जा सकता है. यह दृष्टिकोण सबसे आम है.
- एक असामान्य जीन मुताबिक़ पुनर्संयोजन के माध्यम से एक सामान्य जीन के लिए बदली जा सकता है.
- चयनात्मक रिवर्स उत्परिवर्तन, जो अपने सामान्य कार्य करने के लिए जीन रिटर्न के माध्यम से असामान्य जीन की मरम्मत जा सकता है.
- एक विशेष जीन के विनियमन (डिग्री के लिए जो एक जीन या बंद कर दिया है) बदल सकता है.'''
- तकला हस्तांतरण करने के लिए पूरे mitochondria कि दोषपूर्ण mitochondrial डीएनए ले जगह प्रयोग किया जाता है
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