La terapia genica è l'inserimento di geni in un individuo cellule e tessuti per trattare una malattia, come una malattia ereditaria, in cui un allele mutante deleterio viene sostituito con uno funzionale. Anche se la tecnologia è ancora nella sua infanzia, è stato utilizzato con un certo successo. Innovazioni scientifiche continuano a spostare la terapia genica verso medicina tradizionale.
Gli scienziati prima ha preso il passo logico di cercare di introdurre geni direttamente nelle cellule umane, concentrandosi sulle malattie causate da un singolo gene difetti, quali la fibrosi cistica, emofilia, distrofia muscolare e anemia falciforme. Tuttavia, questo ha dimostrato più difficile che modifica i batteri, principalmente a causa dei problemi coinvolti nella portando grandi sezioni di DNA e li consegna al sito corretto sul genoma relativamente grande. Oggi, la maggior parte degli studi di terapia genica mirano a cancro e malattie ereditarie, collegate a un difetto genetico. Antisenso terapia non è propriamente una forma di terapia genica, ma è una terapia connessi, geneticamente-mediata.
Terapia genica utilizzando un adenovirus vettore: un nuovo gene viene iniettato in un vettore adenovirus, che viene utilizzato per introdurre il DNA modificato in una cellula umana. Se il trattamento è riuscito, il nuovo gene farà una proteina funzionale.
Biologia della terapia genica umano rimane complessa e molte tecniche bisogno di ulteriore sviluppo. Molte malattie e loro stretto collegamento genetico devono essere inteso più completamente prima di terapia genica può essere utilizzata in modo appropriato. Il dibattito di politica pubblica che circondano l'eventuale uso di materiale geneticamente in soggetti umani è stato altrettanto complesso. Principali partecipanti al dibattito sono venuti dai settori della biologia, governo, legge, medicina, filosofia, politica e religione, ciascuno portando i diversi punti di vista alla discussione.
Ci sono una varietà di metodi diversi per sostituire o riparare i geni mirati in terapia genica.
- Un gene normale può essere inserito in una posizione non specifica all'interno del genoma di sostituire un gene non funzionale. Questo approccio è più comune.
- Un gene anormale potrebbe essere scambiato per un gene normale attraverso ricombinazione omologa.
- Il gene anormale potrebbe essere riparato attraverso reversione selettiva, che restituisce il gene alla sua normale funzione.
- Il regolamento (il grado in cui un gene è acceso o spento) di un gene particolare potrebbero essere alterati. ' '
- Trasferimento del mandrino viene utilizzato per sostituire i mitocondri interi che trasportano il DNA mitocondriale difettoso
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