遺伝子治療はそのような有害な突然変異対立遺伝子が機能的なものに置換されている遺伝性疾患などの疾患を、治療するために個々の細胞や組織への遺伝子の挿入です。技術はまだ成熟したものではありませんが、それはある程度の成功を収めて使用されています。科学的なブレークスルーが主流の薬に向けて遺伝子治療を移動し続ける。
科学者たちは、最初にこのような嚢胞性線維症、血友病、筋ジストロフィーおよび鎌状赤血球貧血のような単一遺伝子の欠陥に起因する疾患、に焦点を当て、人間の細胞に直接遺伝子を導入しようとの論理的な一歩を踏み出した。しかし、これは、主にDNAの大部分を運ぶし、比較的大規模なゲノム上の適切なサイトに配信に関わる問題のため、変更細菌よりも困難であることが判明している。今日、ほとんどの遺伝子治療の研究は、がんや遺伝的欠陥にリンクされている遺伝性疾患を対象としています。アンチセンス療法は厳密には遺伝子治療の形ではなく、関連する、遺伝的に介在療法です。
アデノウイルスベクターを用いた遺伝子治療：新しい遺伝子はヒトの細胞に改変されたDNAを導入するために使用されるアデノウイルスベクター、注入されます。治療が成功した場合は、新しい遺伝子が機能的な蛋白質を行います。
ヒトの遺伝子治療の生物学は、複雑なままであり、多くの技術がさらに発展する必要があります。多くの病気とその厳密な遺伝的リンクは、遺伝子治療が適切に使用することができる前に、より完全に理解する必要があります。ヒトを対象に遺伝子組み換え原料使用の可能性を周囲の公共政策論議は、均等に複雑されています。議論の主要な参加者が議論するためにさまざまなビューをもたらす生物学、行政、法律、医学、哲学、政治、そして宗教、それぞれの分野から来ている。
遺伝子治療の標的遺伝子を交換または修復するために異なるさまざまな方法があります。
- 正常な遺伝子が機能しない遺伝子を交換するゲノム内の非特異的な位置に挿入されることがあります。このアプローチは、最も一般的です。
- 異常遺伝子が相同組換えを介して通常の遺伝子と交換することができます。
- 異常遺伝子がその正常な機能に遺伝子を返す選択復帰突然変異、を実行すると修復することができます。
- 特定の遺伝子の調節（遺伝子がオンまたはオフにする度合い）が変更される可能性があります。'''
- スピンドルの転送は、欠陥のあるミトコンドリアDNAを運ぶその全体ミトコンドリアを置き換えるために使用されています
参考文献
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