Gene therapy er innsetting av gener i en persons celler og vev til å behandle en sykdom, for eksempel en arvelig sykdom som en deleterious mutante allel er erstattet med en funksjonell. Selv om teknologien er fremdeles i sin barndom, har det blitt brukt med en viss suksess. Vitenskapelig gjennombrudd fortsette å flytte gene therapy mot mainstream medisin.
Forskere først tok det logiske steg for å prøve å innføre gener direkte i menneskelige celler, fokuserer på sykdommer forårsaket av enkelt-gene defekter, som cystisk fibrose, hemophilia, muscular dystrophy og Sigd celle anemi. Men dette har vist seg vanskeligere enn å endre bakterier, hovedsakelig på grunn av problemer som er involvert i å frakte store deler av DNA, og levere dem til det riktige området på relativt store genom. I dag, er de fleste genet terapi studier rettet mot kreft og arvelige sykdommer som er koblet til en genetisk defekt. Antisense terapi er ikke strengt en form av gene therapy, men er relaterte, genetisk-mediert terapi.
Gene therapy ved hjelp av en adenovirus-vektor: en ny genetisk injiseres i en adenovirus-vektor, som brukes til å innføre endrede DNA i en menneskelig celle. Hvis behandlingen er vellykket, vil det nye genet gjøre en funksjonell protein.
Biologi av menneskelig gene therapy forblir komplekse og mange teknikker trenger ytterligere utvikling. Mange sykdommer og sine strenge genetisk ledd må bli forstått mer fullstendig før gene therapy kan brukes på riktig måte. Offentlig politikk debatten rundt mulig bruk av genetisk utviklet materiale i menneskelig fag har vært like kompleks. Største aktørene i debatten har kommet fra feltene i biologi, regjeringen, lov, medisin, filosofi, politikk og religion, hver bringe forskjellige visninger til diskusjon.
Det finnes en rekke forskjellige metoder for å erstatte eller reparere gener målrettet i gene therapy.
- En vanlig gene kan settes inn i en uspesifisert plassering i genom å erstatte en ikke-fungerende genet. Denne tilnærmingen er mest vanlig.
- En unormal gene kunne byttes for en vanlig gene gjennom homologous recombination.
- Unormal gene kunne repareres gjennom selektiv omvendt mutasjon, som returnerer genet til sin normale funksjon.
- Regulering (grad som en gene er slått på eller av) av en bestemt gene kunne endres.'' '
- Aksel overføring brukes til å erstatte hele mitochondria bærer defekt mitochondrial DNA
Videre lesning
Denne artikkelen er lisensiert under Creative Commons Attribution-ShareAlike License. Den bruker materiale fra Wikipedia-artikkel om "Gene therapy" alt materiale tilpasset brukes fra Wikipedia er tilgjengelig under betingelsene i Creative Commons Attribution-ShareAlike License. Wikipedia ® seg selv er et registrert varemerke for Wikimedia Foundation, Inc.