Terapia genética é a inserção de genes em células e tecidos para tratar uma doença, tais como uma doença hereditária em que um alelo mutante deletério é substituído por um funcional do indivíduo. Embora a tecnologia está ainda na sua infância, ele tem sido usado com algum sucesso. Avanços científicos continuam a mover-se terapia genética em direção a medicina convencional.
Os cientistas primeiro tomaram o passo lógico de tentar introduzir genes diretamente nas células humanas, focando doenças causadas por defeitos de single-gene, como fibrose cística, hemofilia, distrofia muscular e anemia falciforme. No entanto, isso tem provado mais difícil do que modificar bactérias, principalmente por causa dos problemas envolvidos no exercício grandes seções de DNA e entregá-los para o site correto sobre o genoma relativamente grande. Hoje, a maioria dos estudos de terapia genética visam câncer e doenças hereditárias ligadas a um defeito genético. Terapia "antisense" não é estritamente uma forma de terapia genética, mas é uma terapia relacionada, geneticamente mediada.
Terapia gênica usando um vetor de adenovírus: um novo gene é injetado em um vetor de adenovírus, que é usado para introduzir o ADN modificado em uma célula humana. Se o tratamento for bem-sucedida, o novo gene fará uma proteína funcional.
A biologia de terapia genética humana continua a ser complexa e muitas técnicas precisam de mais desenvolvimento. Muitas doenças e sua estrita ligação genética precisam ser entendidas mais totalmente antes de terapia genética pode ser usada adequadamente. O debate de políticas públicas que cercam a utilização de material de engenharia genética em seres humanos tem sido igualmente complexo. Principais participantes no debate é que vieram os campos da biologia, governo, direito, medicina, filosofia, política e religião, cada um trazendo diferentes modos de exibição para a discussão.
Há uma variedade de diferentes métodos para substituir ou reparar os genes alvejados na terapia genética.
- Um gene normal pode ser inserido em um local não-específico dentro do genoma para substituir um gene não-funciona. Essa abordagem é mais comum.
- Um gene anormal pode ser trocado por um gene normal através de recombinação homóloga.
- O gene anormal pode ser reparado através de mutação reversa selectiva, que retorna o gene para sua função normal.
- O Regulamento (o grau ao qual um gene é ativado ou desativado) de um determinado gene poderia ser alterado. ' '
- Transferência de eixo é usada para substituir mitocôndrias inteiras que carregam o DNA mitocondrial defeituoso
Leitura complementar
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