Генная терапия вставки генов в клетки человека и тканей для лечения болезней, таких как наследственные заболевания, при которых вредное мутантный аллель заменяется функциональным. Хотя технология все еще находится в зачаточном состоянии, она была использована с некоторым успехом. Научные открытия продолжают двигаться в сторону генной терапии основного медицины.
Ученые впервые взял логичный шаг в попытке ввести гены непосредственно в клетках человека, сосредоточив внимание на заболевания, вызванные одного гена дефектов, таких как муковисцидоз, гемофилия, мышечная дистрофия и серповидно-клеточная анемия. Тем не менее, это оказалось труднее, чем изменить бактерий, в первую очередь из-за проблем, связанных с которых перевозятся крупные участки ДНК и доставки их на нужный сайт на сравнительно большой геном. Сегодня, большинство исследований генной терапии направлены на рака и наследственных заболеваний, связанных с генетическим дефектом. Антисмысловые терапия не является строго форма генной терапии, но это связано, генетически опосредованного терапии.
Генная терапия с использованием аденовируса вектор: новый ген вводится в аденовирус вектор, который используется, чтобы ввести изменения ДНК в клетке человека. Если лечение прошло успешно, новый ген сделает функциональных белков.
Биологии генной терапии человека остается сложной и многие методы требуют дальнейшего развития. Многие заболевания и их строгой генетической связи необходимо понимать более полно до генной терапии могут быть использованы надлежащим образом. Обсуждении государственной политики окружающих возможности использования генной инженерии материала у человека была не менее сложные. Основные участники дискуссии пришли из области биологии, правительство, право, медицина, философия, политика, и религия, каждый принося различные точки зрения в дискуссии.
Существуют различные методы для замены или ремонта генов мишенью в генной терапии.
- Нормальный ген может быть вставлен в неспецифической местоположение в геноме, чтобы заменить нефункциональных гена. Такой подход является наиболее распространенным.
- Аномального гена может быть заменен на нормальный ген путем гомологичной рекомбинации.
- Аномального гена может быть восстановлен с помощью разборчивого обратной мутации, которая возвращает гена его нормальной функции.
- Регулирования (степень, в которой ген включен или выключен) конкретного гена может быть изменена.'''
- Шпинделя передачи используется для замены всей митохондрии, которые несут дефектные митохондриальные ДНК
Дополнительная литература
В этой статье под лицензией Creative Commons Attribution Share-Alike . Он использует материал из статьи Википедии о " Генная терапия "Все материалы адаптированы использоваться из Википедии доступен в соответствии с условиями Creative Commons Attribution Share-Alike . Википедии ® само по себе является зарегистрированной торговой маркой компании Wikimedia Foundation, Inc