基因疗法就是一个人的细胞和组织来治疗疾病，如有害突变的等位基因替换功能的一个遗传性疾病的基因插入。尽管技术仍处于初级阶段，它曾经与一些成功。科学突破继续走向主流医学基因治疗。
科学家们第一次试图直接将基因引入人体细胞，合乎逻辑的步骤侧重于单一基因缺陷，如囊性纤维化、 血友病、 肌营养不良症和镰状细胞贫血而引起的疾病。不过，这已证明比修改主要是因为牵涉的问题进行 DNA 的大部分，并将他们输送到正确的站点上的较大的基因组中的细菌，更难。今天，大多数基因治疗研究的目的是癌症和链接到遗传缺陷的遗传性疾病。反义治疗严格不是一种形式的基因疗法，但相关的基因介导的治疗。
腺病毒载体的基因治疗： 一种新的基因注入腺病毒载体，用于进行改性的 DNA 引入细胞。如果治疗成功，新的基因会使功能的蛋白质。
人类基因治疗的生物学仍然很复杂，很多技术需要进一步发展。许多疾病与他们严格的遗传链接需要理解更完全可以适当地使用基因治疗之前。周围的人体基因工程材料可能使用的公共政策辩论已同样复杂。在辩论中的主要参与者来自生物学、 政府、 法律、 医学、 哲学、 政治和宗教，使不同意见的讨论的每个领域。
有多种不同方法更换或维修的基因，在基因治疗中的目标。
- 正常基因可插入的基因替换无法正常工作的基因组内非特异性的位置。这种方法是最常见的。
- 异常的基因可以换一种正常的基因通过同源重组。
- 异常的基因可以通过选择性的逆向突变，返回到其正常功能的基因进行修复。
- 该规例 （程度的一种基因打开或关闭） 可以更改特定基因。 ' '
- 用于替换整个线粒体携带有缺陷的线粒体 DNA 的主轴转移
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