¿Cuál es Terapia Génica?

Por el Dr. Ananya Mandal, DOCTOR EN MEDICINA

La Terapia génica es un formulario de la terapia que implica el insertar de uno o más genes correctivos que se han diseñado en el laboratorio, en el material genético de las células de un paciente para curar una enfermedad genética.

La expresión del nuevos gen o genes puede entonces alterar la transcripción de la DNA o del ARN usada a las proteínas de la síntesis y por lo tanto para corregir la enfermedad. La Terapia génica todavía está en los escenarios experimentales y su uso es por lo tanto no todavía disperso.

Terapia génica usando un vector del adenovirus
Terapia génica usando un vector del adenovirus: Un nuevo gen se inyecta en un vector del adenovirus, que se utiliza para introducir la DNA modificada en una célula humana. Si el tratamiento es acertado, el nuevo gen hará una proteína funcional.

Procedimiento de la terapia génica

Uno de los primeros obstáculos de la terapia génica es introducción acertada del gen corregido en las células humanas. Una Vez Que está introducido, el gen necesita ser incorporado en el material genético de esas células.

Algunas de las enfermedades principales que son investigadas actualmente en estudios de la terapia génica incluyen:

  • Fibrosis quística
  • Anemia de la Célula falciforme
  • Hemofilia
  • Distrofia Muscular
  • Cáncer

Uno de los vectores principales usados para llevar genes modificados en las células es el virus. Los Virus asocian a una célula huesped y transfieren generalmente su material genético viral en él. Después asumen el control la célula y utilizan los componentes de la célula para hacer las copias del virus.

Los Científicos pueden modificar estos virus de modo que contengan el solamente material genético terapéutico y no viral pero todavía conservan su capacidad contagiosa para poder transferir la DNA beneficiosa en las células huesped.

Los vectores De uso general incluyen adenovirus, virus adeno-asociados, los retroviruses y el virus del herpes simple.

Hay dos tipos principales de terapia génica que incluyen:

Terapia génica Somática

Con este formulario de la terapia, solamente las células somáticas (células de cuerpo) se apuntan y no las células del germline, si no se saben como de los gametos o de las células de sexo. Si la modificación de la DNA se linda a las células de cuerpo solamente, después el genoma alterado efectúa solamente al individuo tratado y no ningún descendiente produjo cuando los gametos ensamblan para formar un zygote.

Terapia de Germline

Esto implica la incorporación de un gen adaptado en los gametos, alterando permanente los genes heredados por las futuras generaciones. Este tipo de terapia se prohíbe en muchos países debido a las preocupaciones éticas y técnicas.

Revisado por Sally Robertson, BSCA

Fuentes

  1. http://individual.utoronto.ca/titanium/Gene_Therapy.pdf
  2. http://www.nhmrc.gov.au/_files_nhmrc/publications/attachments/e4.pdf
  3. http://catalogue.pearsoned.co.uk/samplechapter/0131010115.pdf
  4. http://www.musc.edu/humanvalues/pdf/gene-therapy.pdf
  5. http://www.japi.org/february_2013/06_ra_human_gene_therapy_a.pdf
  6. http://www.conversations.canterbury.ac.nz/resources/genetics/gene-therapy-info.pdf

[Lectura Adicional: Terapia Génica]

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