Genterapi är införandet av gener i en individs celler och vävnader för behandling av en sjukdom, såsom en ärftlig sjukdom där en skadlig mutant allel ersätts med en funktionell ett. Även om tekniken är ännu i sin linda, har den använts med viss framgång. Vetenskapliga genombrott fortsätter att röra sig genterapi mot mainstream medicin.
Forskarna tog först det logiska steget att försöka införa gener direkt i mänskliga celler, som fokuserar på sjukdomar som orsakas av en enda gen defekter, såsom cystisk fibros, blödarsjuka, muskeldystrofi och sicklecellanemi. Detta har dock visat sig vara svårare än att ändra bakterier, främst på grund av de problem som uppkommer i samband stora delar av DNA och leverera dem till rätt plats på den jämförelsevis stora genomet. Idag är de flesta genterapi studier som syftar till cancer och ärftliga sjukdomar kopplade till en genetisk defekt. Antisense terapi är inte strikt en form av genterapi, men är en närstående, genetiskt-medierad terapi.
Genterapi med hjälp av ett adenovirus vektor: En ny gen sprutas in ett adenovirus vektor, som används för att presentera den modifierade DNA i en mänsklig cell. Om behandlingen är framgångsrik, kommer den nya genen gör ett funktionellt protein.
Biologi mänskliga genterapi förblir komplex och många tekniker måste utvecklas ytterligare. Många sjukdomar och deras strikt genetisk koppling måste förstås mer fullständigt innan genterapi kan användas på rätt sätt. Den offentliga debatten kring en eventuell användning av genetiskt modifierade material på människor har varit lika komplex. Viktiga deltagare i debatten har kommit från områdena biologi, regering, juridik, medicin, filosofi, politik och religion, var och en med olika åsikter till diskussion.
Det finns en mängd olika metoder för att ersätta eller reparera gener riktade i genterapi.
- En normal gen får infogas i en ospecifik plats i genomet för att ersätta en icke-funktionell gen. Detta synsätt är vanligast.
- En onormal gen kan bytas mot en normal gen med hjälp av homolog rekombination.
- Den onormala genen kunde repareras genom selektiva omvänd mutation, som returnerar genen till sin normala funktion.
- Förordningen (i vilken grad en gen slås på eller av) för en viss gen kan ändras.'''
- Spindel överföringen används för att ersätta hela mitokondrierna som bär defekta mitokondrie-DNA
Ytterligare läsning
Denna artikel är licensierat under Creative Commons Attribution ShareAlike License . Det använder sig av material från Wikipediaartikeln om " Genterapi "Allt material anpassat användas från Wikipedia är tillgänglig under villkoren i Creative Commons Attribution ShareAlike License . Wikipedia ® i sig är ett registrerat varumärke som tillhör Wikimedia Foundation, Inc.