基因治療的基因插入到一個人的細胞和組織，治療疾病，如其中一個有害突變的等位基因是一種遺傳性疾病與功能之一取代。雖然該技術仍處於起步階段，它已被用於一些成功。科學突破，繼續走向主流醫學的基因療法。
科學家首次試圖引進直接進入人體細胞的基因的合乎邏輯的步驟，重點由單基因缺陷引起的疾病，如囊性纖維化，血友病，肌肉萎縮症和鐮狀細胞性貧血，。然而，這已被證明更加困難比修改的細菌，主要是因為在執行大部份的DNA，並提供正確的網站上比較大的基因組，他們所涉及的問題。今天，大多數的基因治療研究的目的是在癌症和遺傳性疾病，與遺傳缺陷。反義治療是沒有嚴格的基因治療的一種形式，而且是一個相關基因介導的治療。
基因療法使用的腺病毒載體：一個新的基因注入腺病毒載體，它是用來修飾的DNA引入人體細胞。如果治療成功，新的基因功能的蛋白質。
人類基因治療的生物學特性仍然十分複雜，許多技術需要進一步發展。許多疾病和其嚴格的遺傳聯繫，需要更充分理解之前，基因療法可以適當使用。公共政策的辯論，周圍可能利用基因工程在人類受試者的物質已被同樣複雜。在辯論中的主要參與者有來自生物學，政府，法律，醫學，哲學，政治和宗教，每個領域的討論帶來了不同的意見。
這裡有各種不同的方法，更換或修理有針對性的基因治療的基因。
- 正常基因可插入一個基因組內的非特異性的位置，以取代非功能基因。這種方法是最常見的。
- 一個異常基因可換一個正常的基因通過同源重組。
- 通過選擇性反向基因突變，返回其正常功能的基因，可以修復異常基因。
- 一個特定的基因調控（其中一個基因是打開或關閉的程度）可以改變。“
- 主軸轉移是用來代替整個線粒體攜帶有缺陷的線粒體 DNA
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