AMT Verkrijgt de WeesBenoeming van de Drug voor Zijn Product van de Therapie van het Gen LPL

AMT kondigde vandaag aan dat zijn adeno-geassocieerde virale vector die (AAV) lipoprotein lipase (LPL) uitdrukken product als wees geneesmiddel voor de behandeling van deficiëntie LPL door de Europese Commissie is aangewezen.

Dit besluit volgt een positieve aanbeveling door het Europees Bureau Voor De Geneesmiddelenbeoordeling.

De benoeming verleent regelgevende steun versnelde ontwikkeling en tien jaar van marktexclusiviteit na het verlenen van marketing vergunning. „De deficiëntie LPL is een ideaal doel voor gentherapie en onze preclinical gegevens geven ons groot vertrouwen dat wij een behandeling op dit gebied van unmet medische behoefte kunnen kunnen snel verstrekken,“ verklaarden Dr. Jan Boesen, CEO van AMT. De deficiëntie LPL is een wanorde die een minimum van 5.000 patiënten in de Westerse wereld beïnvloedt.

De ziekte wordt veroorzaakt door een deficiëntie van LPL, het belangrijkste enzym betrokken bij de ontruiming van triglyceride van het plasmacompartiment. De Mensen die in LPL ontoereikend zijn ontwikkelen chronische pancreatitis, uiteindelijk resulterend in mellitus diabetes.

Momenteel, is er geen specifieke beschikbare behandeling om de cursus van de ziekte buiten een strenge vermindering van dieetvet te moduleren. De therapie van het Gen biedt het vooruitzicht voor effectief het behandelen van deze wanorde evenals potentieel het verbeteren van de algemeen bijbehorende ziekten van kransslagaderziekte en myocardiale ischemie aan.

AMT heeft onlangs aangekondigd dat zijn AAV-Bemiddelde LPL gentherapie volledig triglycerideniveaus in twee verschillende ontoereikende dierlijke modellen LPL normaliseert. AMT voorziet behandelend de eerste patiënten begin 2005.