AMT Hakee harvinaislääkkeeksi sen LPL Gene Therapy Tuote

AMT ilmoitti tänään, että sen adeno liittyvä virusvektori (AAV) ilmaisi lipoproteiinilipaasia (LPL) tuote on nimetty harvinaislääkkeeksi hoitoon LPL puutos Euroopan komissio.

Tämä päätös seuraa myönteisen suosituksen Euroopan lääkearviointiviraston lääkkeitä.

Nimitys annetaan sääntelyn tukea nopeaa kehitystä ja kymmenen vuoden yksinoikeuden markkinoilla jälkeen myyntiluvan myöntämiseksi. "LPL puutos on ihanteellinen kohde geeniterapian ja meidän Prekliiniset tiedot antavat meille suurta luottamusta siihen, että voimme ehkä saadaan nopeasti hoitoon tällä alueella lääketieteellinen tarve", totesi tohtori Jan Boesen toimitusjohtaja AMT. LPL puute on sairaus, joka vaikuttaa vähintään 5000 potilasta länsimaissa.

Taudin aiheuttaa puute LPL, pääasiallinen entsyymi osallistuu puhdistuma triglyseridien plasmasta ja lokero. Ihmiset jotka ovat puutteellisia LPL kehittyy krooninen haimatulehdus, mikä johtaa lopulta diabetes.

Tällä hetkellä ei ole erityistä hoitoa käytettävissä moduloida taudin kulun muuta kuin vakava vähentää rasvaa. Geeniterapia tarjoaa mahdollisuuden tehokkaasti hoitoon tämän häiriö sekä mahdollisesti ameliorating yleisesti liittyvät sairaudet sepelvaltimotauti ja sydänlihaksen hapenpuutetta.

AMT on hiljattain ilmoittanut, että sen AAV-välitteisen LPL geeniterapia täysin normalisoi triglyseridipitoisuus kahdessa eri LPL puutteellinen eläinmalleissa. AMT ennakoi hoitoon Ensimmäiset potilaat vuoden 2005 alussa.