AMT Erreicht Orphan-Arzneimittel-Bezeichnung für Sein LPL-Gen-Therapie-Produkt

AMT kündigte heute an, dass sein adeno-verbundener Virenvektor, der (AAV) ausdrückt Produkt der Lipoproteinlipase (LPL) als Waisenarzneimittel für die Behandlung von LPL-Fehlbetrag von der Europäischen Kommission gekennzeichnet worden ist.

Diese Entscheidung folgt einer positiven Empfehlung von der Europäischen Agentur für die Bewertung von Arzneimitteln.

Nach der Gewährung der Zulassung die Bezeichnung konferiert regelnde Halterung für beschleunigte Entwicklung und zehn Jahre Marktexklusivität. „LPL-Fehlbetrag ist ein ideales Ziel für Gentherapie und unsere präklinischen Daten geben uns großes Vertrauen, dass wir möglicherweise in der Lage sind, eine Behandlung in diesem Bereich des unmet medizinischen Bedarfs schnell zur Verfügung zu stellen,“ angegebener Dr. Jan. Boesen, CEO von AMT. LPL-Fehlbetrag ist eine Störung, die ein Minimum von 5.000 Patienten im Abendland beeinflußt.

Die Krankheit wird durch einen Fehlbetrag von LPL, das allgemeine Enzym verursacht, das in den Abstand von Triglyzeriden vom Plasmafach mit einbezogen wird. Menschen, die in LPL unzulänglich sind, entwickeln chronischen Pancreatitis, schließlich mit dem Ergebnis des Diabetes mellitus.

Aktuell gibt es keine spezifische Behandlung, die, den Kurs der Krankheit anders als eine schwere Reduzierung des Nahrungsfetts zu modulieren erhältlich ist. Gentherapie bietet die Aussicht für diese Störung effektiv behandeln sowie die geläufig verbundenen Krankheiten des Koronararterienleidens und der myokardialen Ischämie möglicherweise verbessern an.

AMT hat vor kurzem angekündigt, dass seine AAV-vermittelte LPL-Gentherapie vollständig Triglyzeridstufen in zwei verschiedenen LPL-unzulänglichen Tierbaumustern normalisiert. AMT nimmt die ersten Patienten 2005 früh behandeln vorweg.