AMT αποκτά ορφανό ναρκωτικών ονομασία για τα προϊόντα γονιδιακής θεραπείας της LPL

AMT ανακοίνωσε σήμερα ότι το adeno-σχετίζεται ιογενείς (AAV) εκφράζοντας προϊόντος λιπάση (LPL) λιποπρωτεΐνη έχει οριστεί ως ορφανού φαρμάκου για την αντιμετώπιση της ανεπάρκειας των LPL από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή.

Η απόφαση αυτή ακολουθεί μια θετική σύσταση του Ευρωπαϊκού Οργανισμού για την αξιολόγηση των φαρμακευτικών προϊόντων.

Η ονομασία προσδίδει κανονιστική υποστήριξη για ταχύτερη ανάπτυξη και δέκα χρόνια της εμπορικής αποκλειστικότητας μετά τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας. "LPL ανεπάρκειας είναι ένα ιδανικό στόχο για γονιδιακή θεραπεία και μας προκλινικά δεδομένα να μας δώσει μεγάλη εμπιστοσύνη ότι μπορεί να είμαστε σε θέση να παράσχει γρήγορα μια μεταχείριση στον τομέα αυτόν καλύπτονται ανικανοποίητες ιατρικές ανάγκη," δήλωσε Dr. Jan Boesen, Διευθύνων Σύμβουλος της ποσό LPL ανεπάρκειας είναι μια διαταραχή που επηρεάζει το ελάχιστο των 5.000 ασθενών στο δυτικό κόσμο.

Η ασθένεια προκαλείται από έλλειψη του LPL, του κύριου ενζύμου που ασχολούνται με την εκκαθάριση των τριγλυκεριδίων από το διαμέρισμα του πλάσματος. Τους ανθρώπους που είναι φτωχά σε LPL ανάπτυξη χρόνιες παγκρεατίτιδα, με αποτέλεσμα τελικά σακχαρώδη διαβήτη.

Προς το παρόν, δεν υπάρχει ειδική θεραπεία διαθέσιμη να διαφοροποιούν την πορεία της νόσου εκτός από μια σοβαρή μείωση του διαιτητικού λίπους. Γονιδιακής θεραπείας προσφέρει την προοπτική για αποτελεσματική θεραπεία αυτή η διαταραχή, καθώς και για την ameliorating δυνητικά συνήθως σχετίζεται ασθενειών στεφανιαία καρδιακή νόσος και myocardial ισχαιμία.

AMT ανακοίνωσε πρόσφατα ότι της γονιδιακής θεραπείας LPL AAV μεσολάβηση ομαλοποιεί εντελώς επίπεδα τριγλυκεριδίων σε δύο διαφορετικές LPL ελλειπείς ζωικά μοντέλα. AMT προκαταλαμβάνει θεωρώντας την πρώτη ασθενείς στις αρχές του 2005.