Published on March 22, 2004 at 3:24 AM
AMT הודיעה היום כי וקטור adeno הקשורים שלה ויראלי (AAV) להביע lipase ליפופרוטאין (LPL) מוצר הוקצתה כמוצר מרפא יתום לטיפול מחסור LPL על ידי הנציבות האירופית.
החלטה זו באה בעקבות המלצה חיובית על ידי הסוכנות האירופית להערכת מוצרים רפואיים.
ייעוד מעניק תמיכה רגולטורית לפיתוח מואץ עשר שנים של בלעדיות בשוק לאחר מתן אישור שיווק. "LPL מחסור הוא יעד אידיאלי עבור ריפוי גנטי נתונים פרה שלנו נותנים לנו ביטחון רב כי אנו עשויים להיות מסוגל במהירות כדי לספק טיפול בתחום זה של הצורך רפואיים קיימים", אמר ד"ר יאן Boesen, מנכ"ל AMT. LPL מחסור היא הפרעה המשפיעה על מינימום של 5,000 חולים בעולם המערבי.
המחלה נגרמת על ידי חסר של LPL, האנזים העיקרי מעורב אישור של טריגליצרידים מתא הפלזמה. בני אדם אשר חסרים LPL לפתח דלקת לבלב כרונית, בסופו של דבר וכתוצאה מכך סוכרת.
נכון לעכשיו, אין טיפול ספציפי זמין לווסת את מהלך המחלה מלבד צמצום חמור של שומן. ריפוי גנטי מציע את הסיכוי יעיל בטיפול בהפרעה זו, כמו גם פוטנציאל לטיוב מחלות הקשורות נפוץ של מחלת לב כלילית לבין שריר הלב.
AMT הודיעה לאחרונה כי טיפול AAV בתיווך שלה LPL גן לחלוטין מנרמל רמות הטריגליצרידים בשני דגמים שונים LPL חיים לקוי. AMT צופה בטיפול החולים הראשונים בתחילת 2005.
59aa55a2-8461-48f6-ab4b-e4ee8e847dee|0|.0