AMT Ottiene designazione di farmaco orfano per il suo prodotto Terapia Genica LPL

AMT ha annunciato oggi che il suo adeno-associato vettore virale (AAV) che esprime lipoproteina lipasi (LPL) prodotto è stato designato come medicinale orfano per il trattamento del deficit di LPL dalla Commissione europea.

Questa decisione segue una raccomandazione positiva da parte dell'Agenzia europea di valutazione dei medicinali.

La designazione conferisce sostegno normativo per lo sviluppo accelerato e dieci anni di esclusività sul mercato dopo il rilascio di autorizzazione all'immissione in commercio. "Deficit di LPL è un bersaglio ideale per la terapia genica ei nostri dati preclinici ci danno grande fiducia che potremo essere in grado di fornire rapidamente un trattamento in questo settore di esigenze mediche non soddisfatte", ha dichiarato il Dr. Jan Boesen, amministratore delegato di AMT. LPL deficit è un disturbo che colpisce un minimo di 5.000 pazienti nel mondo occidentale.

La malattia è causata da un deficit di LPL, il principale enzima coinvolto nella clearance dei trigliceridi dal compartimento plasmatico. Gli esseri umani che sono carenti di LPL sviluppare pancreatite cronica, che si traduce nel diabete mellito.

Attualmente, non esiste alcun trattamento specifico disponibile per modulare il decorso della malattia diversa da una grave riduzione dei grassi alimentari. La terapia genica offre la prospettiva di trattare in modo efficace questa malattia così come potenzialmente il miglioramento degli malattie comunemente associate di malattia coronarica e l'ischemia miocardica.

AMT ha recentemente annunciato che il suo AAV-mediata terapia genica LPL completamente normalizza i livelli di trigliceridi in due diversi modelli animali LPL carente. AMT anticipa trattamento dei primi pazienti all'inizio del 2005.