AMT は LPL の遺伝子療法の製品のための孤児の薬剤の指定を得ます

AMT は今日脂蛋白質のリパーゼ (LPL) の製品を (AAV)表現する adeno 準のウイルスのベクトルが EC 委員会によって LPL の不足の処置のための孤児の医薬品として指定されたことを発表しました。

この決定はヨーロッパ代理店によって医薬品の評価のための肯定的な勧告に続きます。

指定は規定するサポートマーケティング承認の許可の後で市場の専有権の加速された開発そして 10 年間の相談します。 「LPL 不足遺伝子療法のための理想的なターゲットであり、私達が急速に満たされなかった医学の必要性のこの領域の処置を提供できるかもしれないこと私達の preclinical データは私達に大きい信任を」は CEO 1 月 Boesen、 AMT の示された先生与えます。 LPL の不足は西洋文明の最低 5,000 人の患者に影響を与える無秩序です。

病気は LPL の不足、血しょうコンパートメントからのトリグリセリドのクリアランスにかかわる主な酵素によって引き起こされます。 LPL が不十分である人間は糖尿病に終って慢性の膵臓炎を、最終的に開発します。

現在、使用できる特定の処置が病気のコースを食餌療法脂肪の厳しい減少以外調整するためにありません。 遺伝子療法は効果的にこの無秩序を扱うこと、また可能性としては冠動脈疾患および心筋の虚血の一般に準の病気を改善するための見通しを提供します。

AMT は最近 AAV 仲介された LPL の遺伝子療法が完全に 2 つの LPL 不十分な動物モデルのトリグリセリドのレベルを正規化することを発表してしまいました。 AMT は最初の患者早く処理を 2005 年の予想します。