O AMT Obtem a Designação Órfão da Droga para Seu Produto da Terapia Genética de LPL

O AMT anunciou hoje que seu vector viral adeno-associado (AAV) que expressa o produto do lipase da lipoproteína (LPL) estêve designado como um produto medicinal órfão para o tratamento da deficiência de LPL pela Comissão Européia.

Esta decisão segue uma recomendação positiva pela Agência Europeia De Avaliação Dos Medicamentos.

A designação confere apoio regulador pela revelação acelerada e os dez anos de exclusividade do mercado após a concessão da autorização de mercado. De “a deficiência LPL é um alvo ideal para a terapia genética e nossos dados pré-clínicos dão-nos a grande confiança que nós podemos poder fornecer ràpida um tratamento nesta área da necessidade médica não satisfeita,” Dr. indicado Janeiro Boesen, CEO do AMT. A deficiência de LPL é uma desordem que afecte um mínimo de 5.000 pacientes no mundo Ocidental.

A doença é causada por uma deficiência de LPL, a enzima principal envolvida no afastamento dos triglycerides do compartimento do plasma. Os Seres Humanos que são deficientes em LPL desenvolvem a pancreatitie crônica, finalmente tendo por resultado o diabetes mellitus.

Actualmente, não há nenhum tratamento específico disponível para modular o curso da doença a não ser uma redução severa da gordura dietética. A Terapia genética oferece a perspectiva para eficazmente tratar esta desordem assim como potencial melhorar as doenças geralmente associadas da doença arterial coronária e da isquemia miocárdica.

O AMT tem anunciado recentemente que sua terapia genética AAV-negociada de LPL normaliza completamente níveis do triglyceride em dois modelos animais deficientes diferentes de LPL. O AMT antecipa o tratamento dos primeiros pacientes cedo 2005.