Penn State College of Medicine οι ερευνητές έχουν αναπτύξει ένα μικροσκοπικό πακέτο που αναζητά και καταστρέφει έως και 80 τοις εκατό του ιού της ηπατίτιδας Β στο συκώτι των ποντικιών.
«Αυτό σηματοδοτεί ένα από τα λίγα επιτυχή in vivo, ή σε ζώα, τα μοντέλα της μια αποτελεσματική θεραπεία για τη μείωση της παραγωγής του ιού της ηπατίτιδας Β", δήλωσε ο Gary Clawson, MD, Ph.D., καθηγητής παθολογίας, βιοχημείας και της μοριακής βιολογίας , Penn State College of Medicine. "Παρά το γεγονός ότι το έργο αυτό επικεντρώθηκε σε ιό της ηπατίτιδας Β, η μέθοδός μας της στόχευσης και της συσκευασίας ριβόζυμα θα πρέπει επίσης να ισχύει για την ανάπτυξη θεραπειών για την καταπολέμηση άλλους ιούς."
Η μελέτη δημοσιεύθηκε 5η Μαρτίου στην ηλεκτρονική έκδοση του περιοδικού, Molecular Therapy, το επίσημο περιοδικό της Αμερικανικής Εταιρείας της γονιδιακής θεραπείας, και θα εμφανιστεί τον Απρίλιο έντυπη έκδοση του περιοδικού.
Ιού της ηπατίτιδας Β (HBV), επιτίθεται στο συκώτι και μπορεί να προκαλέσει δια βίου λοίμωξη, ο καρκίνος του ήπατος και, τελικά, το θάνατο. Αν και HBV αντιμετωπίζεται με φάρμακα, δεν μπορεί να θεραπευτεί. Η χρόνια νόσος προσβάλλει περίπου 1,25 εκατομμύρια Αμερικανοί, το 20 τοις εκατό έως 30 τοις εκατό από τους οποίους απέκτησαν τον ιό στην παιδική ηλικία. HBV μεταδίδεται μέσω του αίματος ή τη σεξουαλική δραστηριότητα, αλλά επίσης μπορεί να μεταδοθεί από τη μητέρα στο παιδί κατά τη διάρκεια του τοκετού. Μόλις μολυνθεί, ο ιός συνεχίζει να αναπαράγει στο ήπαρ.
Clawson, ο οποίος είναι επίσης διευθυντής του Τζέικ Gittlen Cancer Research Center στο Penn State Milton S. Hershey Medical Center, και η ομάδα του δημιούργησαν την κασέτα SNIPAA, το οποίο περιέχει μια διπλή δόση από έναν ειδικό τύπο ριβοζύμη ονομάζεται trans-ενεργεί hammerhead ριβοζύμη . Ριβόζυμα είναι ριβονουκλεϊκού οξέος (RNA) τμήματα που, όπως ένζυμα, προκαλούν χημικές αλλαγές ή διάσπασης σε άλλα τμήματα RNA. RNA, που είναι κρίσιμο για την αντιγραφή του DNA - βιβλίο οδηγιών της ζωής - είναι επίσης κρίσιμη για την αναπαραγωγή των ιών. Η κασέτα SNIPAA ήταν συσκευασμένο σε λιποσώματα, συνήθων οχημάτων για την παροχή φαρμάκων στο σώμα, και τα λιποσώματα με τη σειρά τους είχαν τροποποιηθεί με τις πρωτεΐνες ώστε να μπορούν να αναζητήσουν τα κύτταρα του ήπατος, όπου το HBVs αναπαράγουν.
Μόλις στο ηπατικών κυττάρων, το πακέτο κασέτα SNIPAA απελευθερώνεται μέσα στο κύτταρο και να βρίσκει τον τρόπο του στον πυρήνα των κυττάρων, όπου παράγονται τα ενεργά ριβόζυμα. Η ριβόζυμα καταστρέψει το ιικό RNA ικανότητα να παράγει πρωτεΐνες με τη διάσπαση, ή τον τεμαχισμό, την ιογενή RNAs, καθιστώντας τα άχρηστα. Οι πρωτεΐνες είναι ζωτικής σημασίας για τον πολλαπλασιασμό του ιού.
Κατ 'αρχάς, Clawson και οι συνεργάτες του χρησιμοποίησαν ιδιόκτητες in vitro τεχνικές επιλογής να εντοπίσει τα καλύτερα σημεία-στόχους του HBV RNA, και στη συνέχεια χρησιμοποιούνται κύτταρα στον πολιτισμό για να δοκιμαστεί η αποτελεσματικότητα της κασέτας. Σε κυτταρικές καλλιέργειες, διαπίστωσε ότι η κασέτα SNIPAA περιέχει μια διπλή δόση των ριβόζυμα απομακρύνεται περισσότερο από τον ιό σε διάστημα τριών έως πέντε ημερών από ό, τι κασέτες περιέχουν μόνο μία δόση του ριβόζυμα.