Penn State College of Medicine pesquisadores desenvolveram um pequeno pacote que procura e destrói até 80 por cento do vírus da hepatite b em fígados de ratos.
"Isto marca um dos poucos bem sucedidos in vivo, ou em animais, modelos de uma terapia eficaz para reduzir a produção do vírus da hepatite B," disse Gary Clawson, M.D., pH.d., professor de patologia, bioquímica e biologia molecular, Penn State College of Medicine. "Embora este trabalho focado em vírus da hepatite B, nosso método de direcionamento e empacotamento ribozimas deve também ser aplicável ao desenvolvimento de terapias para lutar contra outros vírus."
O estudo foi publicado 5 de março na versão online do Jornal, terapia Molecular, o Jornal Oficial da sociedade americana de terapia genética e aparecerá na edição impressa de Abril da revista.
Vírus da hepatite B (VHB) ataca o fígado e pode causar infecção ao longo da vida, câncer de fígado e, eventualmente, a morte. Embora HBV é tratada com medicamentos, não pode ser curada. A doença crônica afeta cerca de 1,25 milhões de americanos, 20 a 30% de quem adquiriu o vírus na infância. VHB é transmitido através do sangue ou atividade sexual, mas também pode ser transmitido de mãe para filho durante o parto. Uma vez infectado, o vírus continua a reproduzir no fígado.
Clawson, que também é diretor de Jake Gittlen Cancer Research Center em Penn State Milton s. Hershey Medical Center e sua equipe desenvolveu o cassete SNIPAA, que contém uma dose dupla de um tipo especial de ribozima chamado uma ribozima trans-atuação. Ribozimas são segmentos de ácido ribonucleico (ARN) que, como as enzimas, causam mudanças químicas ou dividindo em outros segmentos de RNA. RNA, que é fundamental para a replicação do DNA - livro de instruções da vida - também é fundamental para a replicação do vírus. A cassete SNIPAA foi embalado em lipossomas, típicos veículos para a entrega de drogas no corpo, e as lipossomas, por sua vez foram modificadas com proteínas para que eles iria procurar as células do fígado onde os HBVs se replicar.
Uma vez na célula hepática, o pacote de cassete SNIPAA é lançado na célula e encontra o seu caminho para o núcleo celular, onde são produzidas as ribozimas ativos. As ribozimas destroem a capacidade do RNA viral para produzir proteínas por fenda ou corte, RNAs virais, tornando-o inútil. As proteínas são essenciais para replicação do vírus.
Em primeiro lugar, Clawson e colegas de trabalho usado técnicas de seleção in vitro proprietárias para identificar os melhores sites de destino no RNA VHB e, em seguida, usado células em cultura para testar a eficácia de cassete. Em culturas de células, ele descobriu que a cassete SNIPAA que contém uma dose dupla de ribozimas eliminado mais do vírus ao longo de um período de três a cinco dias do que fizeram cassetes contendo uma dose única das ribozimas.