근육 영양 장애에 대한 치료 가능성에 대한 연구를위한 £ 1.6m

보건 장관, 존 리드, 어제 유전자 치료 연구를위한 £ 4m 자금에 대한 성공적인 입찰자를 발표했다. £ 1.6m는 옥스포드 대학에서 인간 해부학과 유전학의학과 박사 매튜 우드 교수 케이 데이비스를 포함하는 근육 영양 장애 연구 그룹으로 이동합니다. 그룹은 근육질 영양 장애 캠페인 공동 ordinated 최고 영국 과학자들의 컨소시엄입니다. 새로운 기술은 질병의 원인이 유전적인 오류를 통해 DNA의 '패치'를 대신하는 것을 목표로하고있다.

Duchenne 근육 퇴행 위축, 주위 20 수명을 단축 치명적인 근육 낭비 조건은, 3000 소년 한 영향을 미치는, 낭성 섬유증 후 가장 흔한 초 유전 질환입니다. 그것은 만들 수 dystrophin 단백질의 원인이 유전자의 오류로 인해 발생합니다. 유전자 따라 한 지점에서 오류가 dystrophin 생산이 중지되는 의미의 유전자 코드가 갑자기 중단되는 단백질로 변환하는 과정을 발생합니다. 단백질이 없으면 근육 세포가 장애 및 조기 사망의 원인, 분해, 죽습니다.

DNA '패치'만들 수 dystrophin 단백질을 지시 코드가 작동을 계속할 수 있도록, 그 위에는 '다리'와 같은 결함이 DNA와 행동 자체를 바인딩합니다. 오히려 프로세스가 오류가 발생하는 지점에서 모두 중단하고보다 삽입된 DNA는 프로세스가 거의 정상적으로 계속 수 있도록 '다리'결함이 지역 것입니다.

이 프로젝트의 첫 번째 단계는 DNA '패치'안전과 효율성을 모두 테스트하기 위해 하나의 근육에 삽입 인체에 실험을 포함합니다. 이 진행 박사 나무와 교수 데이비스에있는 동안 '패치'가 몸 전체에 걸쳐 전달하는 방법을 조사합니다. 한 가지 가능한 방법은 근육 세포에 우선적으로 '패치'를 제공하는 수있는 DNA와 펩티드를 부착 포함합니다.

자금을 발표, 존 리드는 말했다 : '나는 특히 실제 요구 사항을 주소와 Duchenne 근육 퇴행 위축의 새로운 치료 전략을 개발하기 위해 환자, 부모, 그리고 과학자들이 함께 해줘서 근육질 영양 장애 캠페인을 축하하고 싶습니다. 1,600,000파운드에 대한 그들의 성공적인 응용 프로그램이 뛰어난 협업 노력에 경의를 지불하고, Duchenne 근육 퇴행 위축에 대한 최초의 영국 유전자 치료 재판의 결과 것입니다. "

Duchenne 근육 퇴행 위축에 대한 자세한 내용을 보려면로 이동 근육질 영양 장애 캠페인 웹사이트 .