Οξφόρδη spinout Oxford Biomedica τιμήθηκε χθες £ 0.500.000 από το Υπουργείο Υγείας για τη διεξαγωγή της πρώτης βρετανικής γονιδιακή θεραπεία αιμορροφιλίας δίκη.
Ο υπουργός Υγείας, ο John Reid, ανακοίνωσε χθες τους επιτυχόντες προσφοροδότες για £ 4m χρηματοδότηση της έρευνας για τη γονιδιακή θεραπεία. Oxford Biomedica τιμήθηκε με £ 0.500.000 για την ανάπτυξη ιδιόκτητων LentiVector της ® τεχνολογία για χρήση στη θεραπεία των διαταραχών και μόνο κληρονομήσει γονίδιο. Το επίκεντρο του έργου είναι να αιμορροφιλία Α.
Η αιμορροφιλία Α είναι μια κατάσταση που προκαλείται από ένα ελαττωματικό γονίδιο που εμπλέκονται στο μηχανισμό για τη διαμόρφωση των θρόμβων αίματος. Τα σφάλματα στο γονίδιο σημαίνει ότι το αίμα δεν πήξει σωστά, προκαλώντας αιμοφιλικών να αιμορραγεί ανεξέλεγκτα. Περίπου 400.000 άτομα που πλήττονται, και επί του παρόντος σε θεραπεία με ενέσεις της πήξης του αίματος πράκτορα περίπου τρεις φορές το μήνα.
Η LentiVector τεχνολογία είναι μια μέθοδος παράδοσης της γονιδιακής θεραπείας που χρησιμοποιούν αβλαβή ιούς. Πριν από τρία χρόνια Biomedica, μια βιοφαρμακευτική εταιρεία που ειδικεύεται στην ανάπτυξη νέων γονιδίων που βασίζεται θεραπευτική, με έμφαση στους τομείς της ογκολογίας και της νευροανάδραση, ξεκίνησε ένα πρόγραμμα για την ανάπτυξη μιας LentiVector σύστημα παράδοσης γονιδίων που φέρουν το γονίδιο ζωτικής σημασίας για την πήξη του αίματος - και να επιλυθούν διάφορα προβλήματα που είχαν αντιμετωπίζουν οι άλλοι προσπαθούν γονιδιακή θεραπεία για την αιμοφιλία. Ωστόσο, δεδομένου ότι δεν εμπίπτει αιμοφιλία των θεραπευτικών εστίαση της εταιρείας του καρκίνου και νευροανάδραση, το πρόγραμμα έχει λάβει ελάχιστες εσωτερικούς πόρους. Η νέα χρήματα από το Υπουργείο Υγείας θα επιτρέψει στην εταιρεία να προχωρήσει το πρόγραμμα αιμοφιλία προς τα εμπρός.