Un trucco genetico usato dai virus per ripiegarsi si è adattato affinchè l'uso del laboratorio sviluppi le strutture complesse della proteina richieste dalle celle di sistema immunitario, secondo i ricercatori all'Ospedale della Ricerca dei Bambini della St Jude.
Questo approccio potrebbe anche essere usato per sviluppare i nuovi vettori di terapia genica nei casi quando le celle devono essere modificate per fare gli alti livelli delle proteine differenti. Un vettore è una molecola del DNA usata per ferry i geni specifici nelle celle per dare a quelle celle la capacità di fare le proteine particolari.
Il risultato dà a ricercatori uno strumento potente per lo studio dei ruoli delle proteine complesse in celle viventi. Lo studio egualmente ha indicato che questa tecnica può produrre attendibilmente dal punto di vista terapeutico gli importi utili delle proteine multiple. Alcune proteine cellulari devono essere presenti in molte copie per lavorare efficientemente. Poiché prende in prestito soltanto un trucco genetico dai virus ma non causa un'infezione reale, la tecnica può aumentare l'utilizzabilità dei vettori correnti di terapia genica. Specificamente, la tecnica permetterebbe agli scienziati l'uno o l'altro di ripristinare le strutture complesse della proteina che mancano in celle sicure o di fare le proteine multiple che agiscono insieme come droghe potenti contro cancro ed altre malattie.
La tecnica è basata su un trucco genetico, chiamato un peptide difenditura 2A, che è usato da alcuni virus per produrre le proteine multiple da una singola lunghezza di DNA; una proteina cioè, singola e lunga è prodotta che si rompe automaticamente nelle proteine multiple e distinte.
I ricercatori della St Jude usati geneticamente hanno modificato le celle di sistema immunitario del mouse chiamate Linfociti T per verificare il risparmio di temi di questa tecnica nella fabbricazione CD3 del complesso, che fa parte del Recettore delle cellule t, una grande proteina costituita nella membrana delle cellule. Il ricevitore permette che le celle di T “percepiscano„ gli obiettivi che le celle sono programmate distruggere. Senza il complesso CD3, il Recettore delle cellule t è incompleto e non può eseguire la sua funzione immune.
I ricercatori della St Jude hanno usato i vettori retroviral come il delivery system in cui hanno inserito i caricatore 35mm (gruppi di geni) che ha contenuto i geni per le quattro proteine CD3, separati dai peptidi 2A. Questi peptidi 2A hanno agito come le mannaie per separare la proteina lunga nei quattro differenti, le più piccole proteine CD3. La cella ha usato queste più piccole proteine per costruire il grande TCR: Ricevitore CD3. Per ripiegare dentro le celle, il RNA del retrovirus deve in primo luogo essere cambiato nuovamente dentro DNA. Un retrovirus è un virus di cui il materiale genetico è RNA invece di DNA.
Il gruppo della St Jude ha usato questi vettori retroviral multicistronic (vettori che portano vari geni) per consegnare i caricatore 35mm del gene peptide-collegati 2A CD3 nelle cellule staminali ematopoietiche dai mouse che mancavano delle proteine CD3 e non potrebbe fare così le celle di T. Queste cellule staminali geneticamente modificate successivamente hanno sviluppato e ripristinato lo sviluppo A cellula T nei mouse. Le cellule staminali Ematopoietiche sono celle “del genitore„ che provocano tutto il rosso ed i globuli bianchi hanno trovato nel sangue.