Генетические трюк, используемые вирусами для репликации себя был адаптирован для лабораторного использования для построения сложных белковых структур, необходимых в клетки иммунной системы, по словам следователей в Санкт Джуд детской больнице исследований.
Этот подход мог бы также использоваться для разработки новых генной терапии векторов в тех случаях, когда клетки должны быть изменены для высокого уровня различных белков. Вектор — используется для паром конкретные гены в клетки, с тем чтобы эти клетки возможность делать особенно белки молекулы ДНК.
Достижение дает мощный инструмент исследователей для изучения роли сложных белков в живых клетках. Исследование также показало, что этот метод может надежно производить терапевтически полезным количество различных белков. Некоторые сотовые белки должны присутствовать в много копий, чтобы работать эффективно. Потому что это только занимает генетических трюк от вирусов, но не приводит к реальным инфекции, метод может увеличить полезность текущей генной терапии векторов. В частности этот метод позволит ученые восстановления сложных белковых структур, которые отсутствуют в некоторых ячейках или сделать несколько белков, которые действовать вместе как сильнодействующих препаратов против рака и других заболеваний.
Этот метод основан на генетических трюк, называемый self-cleaving пептид 2A, который используется в некоторых вирусов для производства несколько белки от одного длину ДНК; то есть один, длинные белок производится, автоматически разбивается на несколько различных белков.
Сент-Джуд исследователи использовали клетки иммунной системы генетически модифицированные мыши под названием T-лимфоциты для проверки эффективности этой методики в принятии комплекса, CD3, является частью Т-клеточных рецепторов, большой белок в клеточной мембраны. Рецептор позволяет T-клетки «чувство» цели, что клетки запрограммированы уничтожить. Без сложных CD3 Т-клеточных рецепторов является неполной и не может выполнить своей иммунной функции.
Сент-Джуд исследователи использовали ретровирусных векторов как системы доставки, в которую они вставляются кассеты (группы генов), содержащих генов для четырех белков CD3, разделенные пептиды 2A. Эти пептиды 2A действовал как большие чтобы разбить длинный белка в четырех различных, небольшие белки CD3. Ячейка используется эти небольшие белки для построения больших TCR:CD3 рецептор. Чтобы реплицировать внутри клеток, ретровирусы РНК необходимо сначала изменить обратно в ДНК. Ретровирусом — вирус, чей генетический материал является РНК вместо ДНК.
Сент-Джуд группа использовала эти векторы multicistronic ретровирусной (векторов, перевозящих несколько различных генов) для доставки 2A связанный с пептид CD3 Джин кассеты в гемопоэтических стволовых клеток от мышей, которые не хватает CD3 белки и поэтому не может сделать Т-клеток. Впоследствии эти генетически модифицированных стволовые клетки разработана и восстановлена развития Т клеток в мышей. Гемопоэтических стволовых клеток являются "родитель" клетки, послужить поводом для все белые и красные клетки, в крови.