基因窍门病毒使用复制自己适应建立免疫系统细胞需要的复杂蛋白质结构

病毒用于的基因窍门复制自己适应为实验室使用建立免疫系统细胞需要的复杂蛋白质结构，根据调查员在圣茱迪儿童的研究医院。

当必须修改细胞做高水平不同的蛋白质时，此途径可能也用于开发在案件的新的基因治疗向量。 向量是用于的脱氧核糖核酸分子运送特定基因到细胞为了产生那些细胞这个能力做特殊蛋白质。

这个成绩产生研究员为学习复杂蛋白质的作用的一个强大的工具在活细胞。 这个研究也向显示此技术可能治疗地可靠生产有用的相当数量多个蛋白质。 那些蜂窝电话蛋白质一定是存在许多复制为了高效地运作。 由于它从病毒只借用基因窍门，但是不导致实际传染，这个技术可能增加当前基因治疗向量的有用性。 特别地，这个技术将允许科学家二者之一恢复失踪在某些细胞的复杂蛋白质结构或做一起作为有力药物癌症和其他疾病的多个蛋白质。

这个技术在基因窍门基础上，称自劈开的 2A 肽，有些病毒用于由脱氧核糖核酸的一个唯一长度生产多个蛋白质; 即，自动地闯进多个，明显的蛋白质的唯一，长的蛋白质被生产。

St. 茱迪研究员使用基因上修改鼠标称 T 淋巴细胞的免疫系统细胞测试此技术效率在做 CD3 复杂 的是 T 细胞感受器官的一部分，在细胞膜寄宿的大蛋白质。 感受器官允许 T 细胞 “感觉”细胞被编程毁坏的目标。 没有 CD3 复杂， T 细胞感受器官是未完成的，并且不可能执行其免疫功能。

St. 茱迪研究员使用了 retroviral 向量作为他们插入卡式磁带的送货系统 (组基因) 包含四 CD3 蛋白质的基因，分隔由 2A 肽。 这些 2A 肽操作象砍肉刀分开闯进长的蛋白质四不同，更小的 CD3 蛋白质。 这个细胞使用这些更小的蛋白质编译大 TCR ：CD3 感受器官。 为了复制在里面细胞，必须首先更改逆转录酶病毒核糖核酸回到脱氧核糖核酸。 逆转录酶病毒是基因是核糖核酸而不是脱氧核糖核酸的病毒。

St. 茱迪小组使用这些 multicistronic retroviral 向量 (运载几个不同的基因) 的向量传送 2A 肽链接的 CD3 基因卡式磁带到从缺乏 CD3 蛋白质的鼠标的造血的干细胞和不可能因而做 T 细胞。 这些基因上被修改的干细胞随后开发了并且恢复了在鼠标的 T 细胞发展。 造血的干细胞是 “提升在血液找到的所有红色和白细胞的父项”细胞。

“这些 2A 肽将允许我们，并且其他，生成可能用必要的确切的金额高效和可靠地表示多个蛋白质允许这个细胞装配复杂结构的唯一向量”，在田纳西大学治疗中心大学教学人员说达里奥 A.A. Vignali、 Ph.D。，免疫学的圣茱迪部门的关联成员和。

Vignali 是本质生物工艺学报表的高级作者。

“我们等此技术将使很容易对我们学习复杂蛋白质结构的角色”， Vignali 说。 “这些 2A 肽可能也实现比一个唯一基因要求更多的替换或表达式的处理的更加多才多艺的基因治疗向量的发展”。

此研究的其他作者是安德里亚 L. Szymczak (圣茱迪和田纳西大学)， Creg J. Workman，姚 Wang， Kate M. Vignali， Smaroula Dilioglou (圣茱迪) 和埃利 F. Vanin (当前医学的 Baylor 学院。)

一部分支持此工作由 NIH、巨蟹星座中心支持 (核心) 授予和 ALSAC。

St. 茱迪儿童的研究医院
St. 茱迪儿童的研究医院为其在查找治疗和救子项的作早期工作在的工作是国际公认以癌症和其他灾难疾病。 建立由已故的演艺人员丹尼托马斯和基于在孟菲斯，田纳西，圣茱迪与科学和医学界自由地共享其发现环球。 系列不支付保险没包括的处理，并且没有保险的系列从未请求支付。 ALSAC 财务支持 St. 茱迪，其筹款的组织。 对于更多信息，请参观 www.stjude.org。