基因治疗载体更加灵活遗传把戏

病毒自我复制的遗传把戏已被改编为实验室使用来构建复杂的免疫系统细胞所需的蛋白质结构，根据在圣裘德儿童研究医院的研究者。

这种方法也可以用来开发新的基因，在细胞时，必须进行修改，以使不同的蛋白质水平高的情况下治疗载体。向量是用来渡轮进入细胞的特定基因，为了使这些细胞的能力，使特定蛋白质的DNA分子。

关于这项工作的报告出现在2004年5月的“自然生物技术 ”的问题。

该成果使研究人员为研究复杂的蛋白质在活细胞中的角色的功能强大的工具。这项研究还表明，这种技术可以可靠地产生多种蛋白质治疗有用的。一些细胞的蛋白质，必须在多份，以提高工作效率。因为它仅借用了病毒基因的伎俩，但不会造成真正的感染，这种技术可能会增加目前的基因治疗载体的作用。具体来说，该技术将允许科学家恢复复杂的蛋白质结构，在某些细胞中缺少或一起作为预防癌症和其他疾病的特效药物的多种蛋白质。

该技术是基于一种遗传性的技巧，所谓的自我裂解的2A肽，它是由某些病毒用于生产多种蛋白质的DNA单长度，也就是说，一个单一的，长的蛋白的产生，自动断开成多个不同蛋白质。

圣裘德研究人员利用基因修饰小鼠免疫系统的细胞称为T淋巴细胞，以测试这种技术的效率，使CD3复杂，这是T细胞受体，一个大的蛋白在细胞膜提出的一部分。受体允许T细胞“意义上的”细胞编程摧毁的目标。没有T细胞受体CD3复合物，是不完整的，不能履行其免疫功能。

圣裘德研究人员利用它们插入磁带（基因组），包含四个CD3 + 2A肽分离蛋白，基因输送系统的逆转录病毒载体。这些2A肽担任像刀具叉掰开成四个不同的，较小的CD3蛋白的蛋白质。细胞使用这些较小的蛋白质，建立大TCR：CD3受体。为了细胞内复制，逆转录病毒RNA必须先改回成DNA。逆转录病毒是一种病毒，其遗传物质是核糖核酸，而不是DNA的。

圣裘德小组利用这些multicistronic逆转录病毒载体（携带几种不同的基因的载体）提供的CD3蛋白的小鼠，缺乏造血干细胞的2A肽相连CD3基因盒，因此不能使T细胞。随后这些基因改造的干细胞在小鼠体内的T细胞发育的开发和恢复。造血干细胞是“父”的细胞，引起血液中发现的所有红色和白色的细胞。

“这些2A肽将允许我们，和他人，产生单一的载体，可以高效，可靠地表达多种蛋白质在允许的细胞来组装复杂的结构所需要的确切数额，达里奥说：”AA Vignali，博士，准成员圣裘德免疫学系，在田纳西州大学医学中心的教员。

Vignali 自然生物技术“报告的资深作者。

“我们预计，这一技术将使其轻松了许多，为我们研究复杂的蛋白质结构的作用，”Vignali说。 “这些2A肽也可能有助于开发更灵活的基因治疗载体的治疗方法，需要更换或超过一个单一的基因的表达。”