En drog duo verkar vara ett säkert och effektivt sätt att förhindra ett allvarligt tillstånd som kallas graft-versus-host-sjukdom (GVHD) hos ungdomar som genomgår en stamcellstransplantation, forskare från barnsjukhuset i NewYork-Presbyterian/Columbia University Medical Center rapport den April 13 numret av tidskriften Biology av blod och Marrow Transplantation. GVHD är ett vanligt tillstånd där de transplanterade cellerna angriper mottagarens vävnad. Den kan orsaka hudutslag, förstorad lever och tarmproblem inklusive diarré. I värsta fall, huden kan bilda blåsor och skal över hela kroppen. Immun-undertrycka droger kan stoppa GVHD men även lämna mottagaren mottagliga för infektioner.
Två läkemedel används ofta som en förebyggande behandling för att förhindra skick - metylprednisolon, ett kraftfullt immunförsvar-undertrycka drog, och metotrexat, en antirejection drog. Men både läkemedel har biverkningar. Metylprednisolon kan orsaka glukosintolerans (ett förstadium till diabetes) och högt blodtryck. Metotrexat kan förvärra behandlingsrelaterade munsår, samt ha en toxisk effekt på levern och njurarna.
"Även om dessa droger är 20 procent till 50 procent effektivt för att förebygga akut GVHD hos barn som genomgår en stamcellstransplantation, kan de också orsaka skador på organ, inklusive njurar och lever", säger Dr Mitchell S. Kairo, professor i pediatrik , medicin och patologi vid Columbia University College of Physicians och kirurger och chef för avdelningen för Pediatric Hematology och blod och Marrow Transplantation vid barnsjukhuset i New York-Presbyterian.
"Vi ville hitta ett säkrare alternativ för dessa ungdomar", säger Dr Kairo, som också är chef för leukemi, lymfom och myelom Program vid Herbert Irving Comprehensive Cancer Center.
I studien försökte Dr Kairo och hans kollegor två droger - en ny, mer potent immun-undertryckande läkemedel som kallas takrolimus (FK506) och en andra immunförsvar-undertrycka läkemedel som kallas mykofenolatmofetil (MMF). Samtidigt som ibland används för att behandla vuxna med GVHD när andra läkemedel misslyckas, försökte forskarna kombinationen som en förebyggande åtgärd för att förhindra GVHD i 34 barn och ungdomar.
"Även om dessa mediciner kan ha biverkningar också, hoppades vi att de skulle vara mindre giftigt för dessa svårt sjuka barn och fortfarande förhindra GVHD", säger Dr Kairo. "Beroende på hur väl avstämda givarens och mottagarens, allt från 40 procent till 80 procent av transplanterade patienter kan utveckla GVHD."