Idebenone continua a mostrare la promessa nel trattamento dell'atassia di Friedreich (FA)

Idebenone, un composto simile al coenzima Q10, continua a mostrare la promessa nel trattamento delle complicazioni del cuore dell'atassia di Friedreich (FA), corrispondenza delle note pubblicata nell'emissione del 10 febbraio della Neurologia.

I Ricercatori precedentemente avevano riferito i vantaggi significativi per il cuore FA-commovente dopo il trattamento a breve termine con il composto, che è stato approvato ad uso dei regolatori Europei ma non dagli Stati Uniti Food and Drug Administration.

Il nuovo rapporto dice che un paziente Francese che ha catturato 5 milligrammi per chilogrammo di peso corporeo del idebenone al giorno per cinque anni ha avuto la riduzione significativa dell'ingrandimento anormale del cuore e risoluzione completa di disfunzione del cuore. Gli enzimi Cardiaci in gran parte sono stati ripristinati al normale. I ricercatori descrivono la droga come essendo avendo “un effetto spettacolare.„

Idebenone sta provando agli Istituti della Sanità Nazionali a Bethesda, Md., sotto la direzione del neurologo Kenneth Fischbeck. (Vedi Idebenone -- Test Clinico di Fase 1 per più informazioni.)

“Uno studio della tollerabilità di dose-escalation sta essendo in via di realizzazione e una prova più a lungo termine del trattamento della alto-dose pianificazione,„ Fischbeck ha detto. “La speranza è che il trattamento della alto-dose risulterà essere sicuro e può essere più efficace delle dosi utilizzate in altri studi fin qui.„