Operatief plaatsen van genetisch gemodificeerde weefsel direct in de hersenen van patiënten met de ziekte van Alzheimer, een experimentele benadering voor het uitstellen van de hersenen celverlies geassocieerd met de ziekte, leidt tot een verhoogde metabole activiteit in de hersenen, met cellen blijkbaar reageren op het inbrengen van groeifactor-producerende enten, volgens de voorlopige bevindingen gerapporteerd 27 april aan de American Academy of Neurology bijeenkomst in San Francisco.
Hoewel de Fase I studie uitgevoerd aan de Universiteit van Californië, San Diego (UCSD) was klein en ontworpen om de veiligheid en toxiciteit te testen, kan de proefpersonen tonen ook enkele vroege aanwijzingen van de vermindering van de vooruitgang van hun ziekte, volgens de hoofdonderzoeker van deze studie Mark Tuszynski, MD, Ph.D., hoogleraar neurowetenschappen aan de UCSD School of Medicine.
"Deze resultaten zijn intrigerend," zegt Tuszynski. "Als deze effecten worden bevestigd in grotere, gecontroleerde studies, kan dit een belangrijke stap vooruit ten opzichte van bestaande therapieën voor de ziekte van Alzheimer."
 |
| Op 5 april 2001 in een baanbrekende procedure, artsen aan de Universiteit van Californië, San Diego (UCSD) School of Medicine chirurgisch geïmplanteerd genetisch gemodificeerde weefsel in de hersenen van de patiënt een ziekte van Alzheimer. Deze begonnen met de eerste fase van een experimentele gentherapie-protocol voor de ziekte van Alzheimer. |
Acht vrijwilligers gediagnosticeerd met de ziekte in een vroeg stadium de ziekte van Alzheimer deelgenomen aan deze studie, met de eerste operatie uitgevoerd in april 2001 op UCSD John M. en Sally B. Thornton Ziekenhuis. Patiënten 'eigen huidcellen genetisch gemodificeerd in cultuur te Nerve Growth Factor (NGF), een natuurlijk voorkomend eiwit dat celdood voorkomt en stimuleert de celfunctie te produceren. De NGF-producerende cellen werden vervolgens chirurgisch geïmplanteerd in een diepe hersenstimulatie regio waar cholinerge cel degeneratie komt voor in de ziekte van Alzheimer. Het cholinerge systeem is belangrijk in het geheugen en cognitieve functies. Patiënten van de geïmplanteerde grafts in doelgebieden ontvangen op zowel links, rechts of beide zijden van de hersenen.
Deze menselijke studie werd uitgevoerd naar aanleiding van uitgebreid onderzoek bij primaten uitgevoerd door Tuszynski en collega's, waaruit bleek dat het enten NGF-producerende weefsel in de hersenen van apen oude gerestaureerde verschraalde hersencellen tot bijna-normale grootte en de hoeveelheid, en herstelde ook axonen het aansluiten van de hersencellen , essentieel voor de communicatie tussen cellen.
Met de laatste menselijke onderwerp nu meer dan een jaar voorbij chirurgie, hebben geen nadelige effecten van de NGF-producerende implantaten is ontdekt in de vakken, een indicatie dat de biologische therapie zelf veilig en goed verdragen wordt.
De procedure in eerste instantie werd uitgevoerd terwijl de patiënt wakker waren maar licht verdoofd. Twee patiënten verplaatst de cellen werden geïnjecteerd, wat resulteert in bloeden in de hersenen. Een van deze patiënten overleden aan een acuut myocardinfarct (hartaanval) vijf weken later. Naar aanleiding van deze gebeurtenissen, werd het protocol opnieuw ingericht met patiënten die algehele anesthesie tijdens de procedure, en de daaropvolgende procedures werden uitgevoerd zonder complicaties.
De kleinschalige studie geen placebo controles en artsen en patiënten wisten dat de procedure werd uitgevoerd (ze waren niet "verblind"). Vanwege dit, Tuszynski is voorzichtig over voorlopige bevindingen ten aanzien van de cognitieve functie van de proefpersonen. Echter, alle patiënten ondergingen een standaard cognitieve testen voor en na de operatie, en verlagingen van de tarieven van de cognitieve achteruitgang in vergelijking met hun pre-operatieve functie werden genoteerd. De zes proefpersonen die met succes de operatie, bleek een 50 procent reductie in hun jaarlijkse tempo van de daling op een van de gemeten cognitieve schalen. Op een andere schaal, de proefpersonen lieten een verlaagd tarief van daling die bleef bestaan over de 1,5-to periode van twee jaar van de studie.
Positron Emissie Tomografie (PET) beeldvorming van de patiënten vertoonden verhoogde metabole activiteit op het gebied van de hersenen van patiënten na behandeling met NGF, in vergelijking met niet-behandelde de ziekte van Alzheimer patiënten. Een autopsie van de patiënt die overleed toonde actief NGF de productie in de hersenen, en een groei reactie van hersencellen aan de NGF levering.
Op basis van deze resultaten, Tuszynski concludeert dat de NGF implantaten zijn veilig en goed verdragen door patiënten, en wanneer deze wordt uitgevoerd met patiënten volledig onder narcose, de injectie procedure veilig is.