Colocação cirúrgica do tecido geneticamente modificados diretamente no cérebro de pacientes com doença de Alzheimer, uma abordagem experimental para a perda de atraso de células cerebrais associadas com a doença, leva ao aumento da atividade metabólica no cérebro, com células aparentemente respondendo a inserção do fator de crescimento de produção enxertos, de acordo com resultados preliminares relataram 27 de abril na Academia Americana de Neurologia reunião em San Francisco.
Embora o estudo de Fase I realizado na Universidade da Califórnia, San Diego (UCSD) era pequena e projetado para teste de segurança e toxicidade, os indivíduos também podem apresentar algumas indicações iniciais de redução no avanço de sua doença, de acordo com o investigador principal do estudo Mark Tuszynski, MD, Ph.D., professor de neurociências da Escola de Medicina da UCSD.
"Estes resultados são intrigantes", disse Tuszynski. "Se esses efeitos são confirmados em grandes estudos controlados, este poderia ser um avanço significativo em relação às terapias existentes para a doença de Alzheimer."
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| Em 05 de abril de 2001, em um processo inovador, os médicos da Universidade da Califórnia, San Diego (UCSD) da Escola de Medicina implantados cirurgicamente tecidos geneticamente modificados no cérebro de um doente de Alzheimer. Este lançou a primeira fase de um protocolo experimental de terapia genética para a doença de Alzheimer. |
Oito voluntários diagnosticados com a doença em estágio inicial de Alzheimer participaram deste estudo, com a primeira cirurgia realizada em abril de 2001, John M. da UCSD e B. Sally Thornton Hospital. Células dos pacientes própria pele foram geneticamente modificados na cultura para produzir Fator de Crescimento Nervoso (NGF), uma proteína natural que impede a morte das células e estimula a função das células. As células produtoras de NGF foram então implantados cirurgicamente em uma região profunda do cérebro, onde ocorre a degeneração celular colinérgica na doença de Alzheimer. O sistema colinérgico é importante na memória e função cognitiva. Os pacientes receberam os enxertos implantados em áreas específicas tanto na esquerda, direita ou ambos os lados do cérebro.
Este ensaio foi realizado humana seguintes extensos estudos em primatas conduzido por Tuszynski e colegas, que mostrou que grafting NGF produtoras de tecido dentro do cérebro dos macacos envelhecidos restaurado células do cérebro atrofiado para quase normal tamanho e quantidade, e os axônios também restaurou conectando as células do cérebro , essencial para a comunicação entre as células.
Com o assunto último ser humano agora mais de um ano além da cirurgia, nenhum efeito adverso da implantes NGF produtoras têm sido detectados em sujeitos, uma indicação de que a terapia biológica é, em si seguro e bem tolerado.
O procedimento foi realizado inicialmente, enquanto os pacientes estavam acordados, mas levemente sedado. Dois pacientes se moviam como as células foram sendo injetado, resultando em sangramento no cérebro. Um destes pacientes morreu de infarto agudo do miocárdio (ataque cardíaco), cinco semanas depois. Na sequência destes acontecimentos, o protocolo foi redesenhado com pacientes que receberam anestesia geral durante o procedimento, e procedimentos posteriores foram realizados sem complicações.
O estudo em pequena escala não incluem controles placebo, e os médicos e os pacientes sabiam que o procedimento foi realizado (eles não foram "cegas"). Devido a isso, é Tuszynski cautelosos sobre as conclusões preliminares a respeito da função cognitiva dos indivíduos. No entanto, todos os indivíduos foram submetidos a testes cognitivos padrão antes e após a cirurgia, e as reduções nas taxas de declínio cognitivo em comparação com sua função pré-operatório foram anotados. Os seis indivíduos que completaram com sucesso a cirurgia mostrou uma redução de 50 por cento em sua taxa anual de declínio em uma das escalas de medida cognitiva. Em outra escala, os indivíduos apresentavam uma taxa reduzida de declínio que persistiu ao longo dos 1,5 para período de dois anos do estudo.
Positron Emission Tomography de imagem (PET) dos pacientes mostraram aumento da atividade metabólica em áreas do cérebro dos pacientes após o tratamento com NGF, em comparação com pacientes não tratados com doença de Alzheimer. Uma autópsia do paciente que morreu mostrou produção de NGF ativa no cérebro, e uma resposta de crescimento de células cerebrais para a entrega NGF.
Com base nesses resultados, Tuszynski conclui que os implantes NGF está seguro e bem tolerado pelos pacientes, e quando realizada com o paciente completamente anestesiado, o procedimento de injeção é segura.