这个概念似乎直接。 如果，在其重点，癌症是基因疾病，则产生患者新的基因应该解除癌症武装。 这样处理将替换在控制中保留细胞增长的遗漏或有故障的基因，或者冲洗与 “可能攻击和毁坏癌症的超级基因的”机体。
但是没有这样 “基因治疗”癌症的由美国食品药品监督管理局审批了 (FDA)。
过去尝试注射治疗基因直接地到固定的肿瘤显露才华，但是研究员绊倒了在工作成绩对待分布的多个肿瘤或癌症。 那是，因为患者的免疫系统起反应这种疗法，或者基因不可能寻找他们的道路到癌细胞。
阿尔伯特 Deisseroth， M.D.，其中一位得克萨斯大学的第一位基因治疗研究员 M.D. 安徒生巨蟹星座中心，说许多早尝试， “我们的设计基因治疗的挑战比查找谚语的大海捞针是许多时间复杂化”。
但是，对基因治疗的新和雄心勃勃的途径在 M.D. 安徒生被看到如鼓励对许多研究员介入。
例如，基因治疗方法作早期工作在 M.D. 安徒生现在 “快速轨道”供试用在粮食与药物管理局，为获得批准将考虑的唯一的基因治疗用于患者。
它帮助了很多名肺癌患者，包括一个谁，超过在处理以后的五年的，现在是世界的最长的生存的基因治疗患者。
并且，在这个光谱的对面， M.D. 安徒生进行瞄准的世界的第一基因治疗试算防止癌症。 冒险每个星期两次开发口头癌症漱口药的患者用防护基因涂他们的喉头的混合。
研究员测试各种各样的新方法 - 包裹在油脂泡影的基因，使用忽略健康细胞，使用强大的干细胞 - 的病毒传送基因到两肿瘤和隐藏的癌细胞。
迄今，在 M.D. 安徒生，基因治疗实验请是持续或者开始在几个月内，在变形的肺癌、头颈癌和脑癌。 这些研究是一个曾经扩展 “平台的一部分构想下一代基因治疗被设计对有效处理其他癌症和是可能最安全的处理的”研究。
研究员预测这些疗法可能将使用与其他处理的组合，直到时刻到，当基因配置文件可以被开发每个单个人员的唯一癌症时。 然后，疗法完全为专门制作这名患者可以被开发，并且基因治疗可能登高，说杰克 Roth， M.D.，国家为他作早期工作在的基因治疗工作被认识的 M.D. 安徒生研究员。
“及时，被瞄准的基因治疗可能帮助改进癌症的许多类型的外型”， Roth， W.M. 巨蟹星座基因治疗的 Keck Center 的主任说在 M.D. 安徒生。 “当我们有一段路要走时，我对新的基因治疗途径是越来越乐观对更加早期的处理，并且，根本地，对可能帮助防止癌症发展的方法”。
期初
当二位研究员执行一套地标基因治疗研究，癌症基因治疗的演变更比一个十年开始了在 M.D. 安徒生前。
希德尼 Kimmel 巨蟹星座中心的血液学的部门的 Deisseroth，然后主席 (和现在总统在圣迭戈)，是尝试在患者的一个实验基因 “增广”程序的第一个。 他的想法是修改骨髓细胞，在有乳房或卵巢癌的患者，当基因被设计保护患者以防止对化疗药物的阻力。 用那个方式，患者可能接受化疗更大，更加有利的剂量服麻醉剂。 但是测试，进行在 20 名患者，不是成功的由于骨髓细胞占去的低相当数量这个向量。
胸部和心血管手术的部门的 Roth，现在主席，有更多成功。 他发现在肺肿瘤的一个异常或缺少 p53 基因在实验动物可能顺利地被替换。 p53 基因，通常作为闸未管制的细胞增长，是缺少或变化在大约半人力癌症和不正常的在大多数其它。
凭动物实验，第一名肺癌患者在 1995年初进行了基因治疗，并且在 1996 年中， Roth 和他的组发布了描述一个有缺陷的 p53 肿瘤抑制基因的首先报告的成功的替换的研究。 M.D. 安徒生准许了查找对生物科技公司， Introgen， Roth 被帮助创建和为哪些他现在是一位受雇用的顾问。 “它所有开始了这里在 M. 与这个概念的 D. 安徒生，向量发展、潜伏期的试算和第一阶段测试”， Roth 说。 “此作用者有临床福利，由于其时新商品和缺乏由主要制药公司的利息，并且，唯一的方式安排它可用患者将建立生物科技公司。 但是它是一条漫长的路”。
Introgen 进行了关于疗法的第II阶段研究，它称 Advexin，并且发现肺肿瘤收缩完全成功在使用它，当与放射治疗结合患者的一半。 而且，有意外的长期幸存者，并且这些发现发送了这家公司到快速轨道审批的粮食与药物管理局，当前考虑。 超过 20 完成的或持续的试算测试在这样固定的肿瘤的 Advexin 象肺、题头和脖子，乳房和卵巢。 其中一些试算现在是持续的在 M.D. 安徒生，以及在其他癌症中心环球。
但是这种药物有限制。 它使用一种腺病毒，导致感冒的微生物，作为 “向量” - 运载基因直接地到癌细胞的一种计程车 -。 病毒是残疾，但是被认为必须经常重复的一种短期疗法。
基于腺病毒的疗法，是通常被学习的癌症基因治疗通信工具，工作井，当他们被注射直接地到肿瘤。 但是，因为他们是由他们的本质传染物质，这些向量可能导致在患者的系统免疫反应，当传送在这个机体中通过静脉注射。
它是一个致命免疫反应对在 1999年在全国范围内突然制止基因治疗研究的一种实验基于腺病毒的疗法，当十八岁的患者 Jesse Gelsinger 中断了，当参加宾夕法尼亚大学临床试验时。 这个研究不是关于癌症，然而被设计对待少见新陈代谢的紊乱。 另一个实验在使用病毒向量的法国在治疗新患者一个重要免疫缺陷疾病在二名患者美妙地成功，而且导致白血病。 传送的基因在致癌基因旁边结算了自己，并且打开它。
在每个事件以后，联邦政府一段时间关闭了相关基因治疗临床试验和增加了所有临床试验失察。
当没有相似的严重的回应对基于腺病毒的癌症基因治疗时，专业障碍任何如此疗法表面对待分布的癌症。 “与敌意打交道的阻碍面对疾病的传播 - 其传播”，另一位基因治疗研究员说加利 Clayman， M.D.， M. 的 D. 安徒生。 “所以，对基因治疗的一个清楚的障碍解决该传播用有效方式”。
肥胖泡影
油脂泡影可能提供答复。 涌现的最新的方法在 Roth 的实验室外面是油脂一滴，拿着治疗基因油脂的类型。 开发由南希 Templeton， Ph.D。，医学 Baylor 学院，特殊 “脂质体”容易地被吸收到细胞的是范围。 “Templeton 博士被击中在有非常高效的调用到细胞的脂质体范围”，一位助理教授说查尔斯 Lu， M.D.，胸部/题头和脖子医疗肿瘤学和共同调查员的部门的。
脂质体运载新的有效负荷。 他们装箱，象收缩换行，一个正常 p53 基因以及第二个基因， FUS1，是频繁地被修改或丢失及早在许多固定的肿瘤的发展。
到目前为止，有变形的肺癌的六名病人测试了与在阶段的疗法我 Lu 带领的试算。 总计， 30 名患者预计被登记。 试算是 “剂量升级”研究，寻找副作用，当增加这种药物的剂量。 “到目前为止，没有重大的安全问题”， Lu 说。
这个研究是测试在对待人力癌症的脂质体疗法的第一个，根据 Lu。 “没人，在设法静脉注射使用脂质体替换是丢失或有缺陷的基因前。 此非病毒方面是非常不同的在基因治疗。 因为脂质体无传染性，它可能提供主要好处。 他们是惰性的; 没有使用油脂泡影的传染风险。
“如果成功 - 和那是一非常大的，如果 - 脂质体可能被证明是方式系统地提供基因治疗，可能地对待变形的疾病在多个癌症站点”， Lu 说。
然而，什么不知道是将导致正常细胞的多频繁将吸收这种药物，并且什么作用。 潜伏期的研究似乎向显示肿瘤细胞择优地占去泡影 -，并且查找的研究员喜欢以那，虽然他们不知道它为什么发生 -，但是健康细胞可能也浸泡新的基因。 “它不也许有太多对正常细胞的作用，因为他们已经有这些有利基因，但是我们就是不知道”， Lu 说。
当 Lu 自我描述如 “非常谨慎时; 它现在是概念的证明”，他也说他是 “兴奋的，因为它非常采取有我们现在的地方”。
不仅科学需要提前，但是有 “极大的管理规定”通过复核在这种联邦级别和在 M.D. 安徒生。
Roth 已经忙于完善脂质体疗法通过测试其他基因发运以及修改脂质体涂层。 “我的目标是移动使用远离没有其他选项的患者的此疗法，因为这些癌症是非常难对待，并且回应率总是低的”，他说。 “对基因治疗的最佳的用途很可能进入癌症早期或作为初级处理一部分，当癌症首先诊断”。
脑子的病毒
老锯是，如果治疗在鼠标的癌症是相同的象治疗它在人，我们很久以前会赢得在癌症的战争。
当点被采取时，去年治疗在鼠标的脑癌的 M. 的 D. 安徒生研究员惊奇了，因为没人以前测试了有对恶性神经胶质瘤的所有作用的一种药物，最致命脑癌。
测试在鼠标的一个基因治疗，被比作对 “病毒痛苦炸弹”， M.D. 安徒生科学家查找了仅空的洞并且结疤人力神经胶质瘤肿瘤曾经的组织。 这种疗法，叫作 Delta24 RGD，移动了象在鼠标的脑子的中通知，杀害癌症，当留给正常组织完整时。
当这种处理使用腺病毒时，它不似乎导致在脑子的毒副作用，说研究员。 实际上，被测试的鼠标被认为临床被治疗他们的与一点已知的副作用的脑瘤。
这些动物试验，去年报告，考虑如此保证国家癌症学会立即被移动向产物，在其自己的实验室，这种疗法的临床级别有粮食与药物管理局的版本和科学家开始合作。
“我们以前从未看到这种回应与在或者动物测试的其他处理或人”，一位助理教授说该研究的主要作者，胡安 Fueyo， M.D.，神经肿瘤学的部门的。