這個概念似乎直接。 如果，在其重點，癌症是基因疾病，則產生患者新的基因應該解除癌症武裝。 這樣處理將替換在控制中保留細胞增長的遺漏或有故障的基因，或者沖洗與 「可能攻擊和毀壞癌症的超級基因的」機體。
但是沒有這樣 「基因治療」癌症的由美國食品藥品監督管理局審批了 (FDA)。
過去嘗試注射治療基因直接地到固定的腫瘤顯露才華，但是研究員絆倒了在工作成績對待分佈的多個腫瘤或癌症。 那是，因為患者的免疫系統起反應這種療法，或者基因不可能尋找他們的道路到癌細胞。
阿爾伯特 Deisseroth， M.D.，其中一位得克薩斯大學的第一位基因治療研究員 M.D. 安徒生巨蟹星座中心，說許多早嘗試， 「我們的設計基因治療的挑戰比查找諺語的大海撈針是許多時間複雜化」。
但是，對基因治療的新和雄心勃勃的途徑在 M.D. 安徒生被看到如鼓勵對許多研究員介入。
例如，基因治療方法作早期工作在 M.D. 安徒生現在 「快速軌道」供試用在糧食與藥物管理局，為獲得批准將考慮的唯一的基因治療用於患者。
它幫助了很多名肺癌患者，包括一个誰，超過在處理以後的五年的，現在是世界的最長的生存的基因治療患者。
并且，在這個光譜的對面， M.D. 安徒生進行瞄準的世界的第一基因治療試算防止癌症。 冒險每個星期兩次開發口頭癌症漱口藥的患者用防護基因塗他們的喉頭的混合。
研究員測試各種各樣的新方法 - 包裹在油脂泡影的基因，使用忽略健康細胞，使用強大的乾細胞 - 的病毒傳送基因到兩腫瘤和隱藏的癌細胞。
迄今，在 M.D. 安徒生，基因治療實驗请是持續或者開始在幾個月內，在變形的肺癌、頭頸癌和腦癌。 這些研究是一個曾經擴展 「平臺的一部分構想下一代基因治療被設計對有效處理其他癌症和是可能最安全的處理的」研究。
研究員預測這些療法可能將使用與其他處理的組合，直到時刻到，當基因配置文件可以被開發每個單個人員的唯一癌症時。 然後，療法完全為專門製作這名患者可以被開發，并且基因治療可能登高，說傑克 Roth， M.D.，國家為他作早期工作在的基因治療工作被認識的 M.D. 安徒生研究員。
「及時，被瞄準的基因治療可能幫助改進癌症的許多類型的外型」， Roth， W.M. 巨蟹星座基因治療的 Keck Center 的主任說在 M.D. 安徒生。 「當我們有一段路要走時，我對新的基因治療途徑是越來越樂觀對更加早期的處理，并且，根本地，對可能幫助防止癌症發展的方法」。
期初
當二位研究員執行一套地標基因治療研究，癌症基因治療的演變更比一個十年開始了在 M.D. 安徒生前。
希德尼 Kimmel 巨蟹星座中心的血液學的部門的 Deisseroth，然後主席 (和現在總統在聖迭戈)，是嘗試在患者的一個實驗基因 「增廣」程序的第一个。 他的想法是修改骨髓細胞，在有乳房或卵巢癌的患者，当基因被設計保護患者以防止對化療藥物的阻力。 用那個方式，患者可能接受化療更大，更加有利的劑量服麻醉劑。 但是測試，進行在 20 名患者，不是成功的由於骨髓細胞佔去的低相當數量這個向量。
胸部和心血管手術的部門的 Roth，現在主席，有更多成功。 他發現在肺腫瘤的一個異常或缺少 p53 基因在實驗動物可能順利地被替換。 p53 基因，通常作為閘未管制的細胞增長，是缺少或變化在大約半人力癌症和不正常的在大多數其它。
憑動物實驗，第一名肺癌患者在 1995年初進行了基因治療，并且在 1996 年中， Roth 和他的組發布了描述一個有缺陷的 p53 腫瘤抑制基因的首先報告的成功的替換的研究。 M.D. 安徒生准許了查找對生物科技公司， Introgen， Roth 被幫助創建和為哪些他現在是一位受雇用的顧問。 「它所有開始了這裡在 M. 與這個概念的 D. 安徒生，向量發展、潛伏期的試算和第一階段測試」， Roth 說。 「此作用者有臨床福利，由於其時新商品和缺乏由主要製藥公司的利息，并且，唯一的方式安排它可用患者將建立生物科技公司。 但是它是一條漫長的路」。
Introgen 進行了關於療法的第II階段研究，它稱 Advexin，并且發現肺腫瘤收縮完全成功在使用它，當與放射治療結合患者的一半。 而且，有意外的長期倖存者，并且這些發現發送了這家公司到快速軌道審批的糧食與藥物管理局，當前考慮。 超過 20 完成的或持續的試算測試在這樣固定的腫瘤的 Advexin 像肺、題頭和脖子，乳房和卵巢。 其中一些試算現在是持續的在 M.D. 安徒生，以及在其他癌症中心環球。
但是這種藥物有限制。 它使用一種腺病毒，導致感冒的微生物，作為 「向量」 - 運載基因直接地到癌細胞的一種計程車 -。 病毒是殘疾，但是被認為必須經常重複的一種短期療法。
基於腺病毒的療法，是通常被學習的癌症基因治療通信工具，工作井，當他們被注射直接地到腫瘤。 但是，因為他們是由他們的本質傳染物質，這些向量可能導致在患者的系統免疫反應，當傳送在這個機體中通過靜脈注射。
它是一個致命免疫反應對在 1999年在全國範圍內突然制止基因治療研究的一種實驗基於腺病毒的療法，當十八歲的患者 Jesse Gelsinger 中斷了，當參加賓夕法尼亞大學臨床試驗時。 這個研究不是關於癌症，然而被設計對待少見新陳代謝的紊亂。 另一個實驗在使用病毒向量的法國在治療新患者一個重要免疫缺陷疾病在二名患者美妙地成功，而且導致白血病。 傳送的基因在致癌基因旁邊結算了自己，并且打開它。
在每個事件以後，聯邦政府一段時間關閉了相關基因治療臨床試驗和增加了所有臨床試驗失察。
當沒有相似的嚴重的回應對基於腺病毒的癌症基因治療時，專業障礙任何如此療法表面對待分佈的癌症。 「與敵意打交道的阻礙面對疾病的傳播 - 其傳播」，另一位基因治療研究員說加利 Clayman， M.D.， M. 的 D. 安徒生。 「所以，對基因治療的一個清楚的障礙解決該傳播用有效方式」。
肥胖泡影
油脂泡影可能提供答復。 湧現的最新的方法在 Roth 的實驗室外面是油脂一滴，拿著治療基因油脂的類型。 開發由南希 Templeton， Ph.D。，醫學 Baylor 學院，特殊 「脂質體」容易地被吸收到細胞的是範圍。 「Templeton 博士被擊中在有非常高效的調用到細胞的脂質體範圍」，一位助理教授說查爾斯 Lu， M.D.，胸部/題頭和脖子醫療腫瘤學和共同調查員的部門的。
脂質體運載新的有效負荷。 他們裝箱，像收縮換行，一個正常 p53 基因以及第二個基因， FUS1，是頻繁地被修改或丟失及早在許多固定的腫瘤的發展。
到目前為止，有變形的肺癌的六名病人測試了與在階段的療法我 Lu 帶領的試算。 總計， 30 名患者預計被登記。 試算是 「劑量升級」研究，尋找副作用，當增加這種藥物的劑量。 「到目前為止，沒有重大的安全問題」， Lu 說。
這個研究是測試在對待人力癌症的脂質體療法的第一个，根據 Lu。 「沒人，在設法靜脈注射使用脂質體替換是丟失或有缺陷的基因前。 此非病毒方面是非常不同的在基因治療。 因為脂質體無傳染性，它可能提供主要好處。 他們是惰性的; 沒有使用油脂泡影的傳染風險。
「如果成功 - 和那是一非常大的，如果 - 脂質體可能被證明是方式系統地提供基因治療，可能地對待變形的疾病在多個癌症站點」， Lu 說。
然而，什麼不知道是將導致正常細胞的多頻繁將吸收這種藥物，并且什麼作用。 潛伏期的研究似乎向顯示腫瘤細胞擇優地佔去泡影 -，并且查找的研究員喜歡以那，雖然他們不知道它為什麼發生 -，但是健康細胞可能也浸泡新的基因。 「它不也許有太多對正常細胞的作用，因為他們已經有這些有利基因，但是我們就是不知道」， Lu 說。
當 Lu 自我描述如 「非常謹慎時; 它現在是概念的證明」，他也說他是 「興奮的，因為它非常採取有我們現在的地方」。
不僅科學需要提前，但是有 「極大的管理規定」通過覆核在這種聯邦級別和在 M.D. 安徒生。
Roth 已經忙於完善脂質體療法通過測試其他基因發運以及修改脂質體塗層。 「我的目標是移動使用遠離沒有其他選項的患者的此療法，因為這些癌症是非常難對待，并且回應率總是低的」，他說。 「對基因治療的最佳的用途很可能進入癌症早期或作為初級處理一部分，當癌症首先診斷」。
腦子的病毒
老鋸是，如果治療在鼠標的癌症是相同的像治療它在人，我們很久以前會贏得在癌症的戰爭。
當點被採取時，去年治療在鼠標的腦癌的 M. 的 D. 安徒生研究員驚奇了，因為沒人以前測試了有對惡性神經膠質瘤的所有作用的一種藥物，最致命腦癌。
測試在鼠標的一個基因治療，被比作對 「病毒痛苦炸彈」， M.D. 安徒生科學家查找了仅空的洞并且結疤人力神經膠質瘤腫瘤曾經的組織。 這種療法，叫作 Delta24 RGD，移動了像在鼠標的腦子的中通知，殺害癌症，當留給正常組織完整時。
當這種處理使用腺病毒時，它不似乎導致在腦子的毒副作用，說研究員。 實際上，被測試的鼠標被認為臨床被治療他們的與一點已知的副作用的腦瘤。
這些動物試驗，去年報告，考慮如此保證國家癌症學會立即被移動向產物，在其自己的實驗室，這種療法的臨床級別有糧食與藥物管理局的版本和科學家開始合作。
「我們以前從未看到這種回應與在或者動物測試的其他處理或人」，一位助理教授說該研究的主要作者，胡安 Fueyo， M.D.，神經腫瘤學的部門的。