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Studio su trapianto ematopoietico della cellula staminale per lupus severo e trattamento-resistente

Published on May 14, 2004 at 2:33 AM · No Comments

I Ricercatori al Dipartimento degli Istituti dei Servizi Sanitari e Sociali della Sanità Nazionali (NIH) hanno lanciato uno studio quinquennale per vedere se una terapia facendo uso di trapianto delle cellule staminali ematopoietiche, cellule staminali di sangue trovate in midollo osseo, può produrre la remissione a lungo termine per i pazienti con i lupus eritematosi sistemici severi e trattamento-resistenti (o il lupus), una malattia autoimmune reumatica che può pregiudicare gli organi principali dell'organismo. Lo studio comprenderà una componente di ricerca di base per esaminare i ruoli delle celle di T e di B, globuli bianchi nel sistema immunitario, nell'avviamento dei sintomi di lupus.

In questo studio pilota, 14 pazienti dalle età 15 - 40 riceveranno la terapia di trapianto della cellula staminale, durante cui le loro cellule staminali saranno rimosse dal loro midollo osseo. Queste celle, che si trasformeranno in in generi differenti di celle di sistema immunitario e di sangue nell'organismo, poi saranno raccolte e pulite. Dopo Che il midollo osseo del paziente è trattato con il immunosoppressore droga per distruggere le celle immuni malattia-causanti, le cellule staminali sarà rinviato al midollo osseo. Le cellule staminali vogliono poi il repopulate il midollo e l'organismo per istituire un sistema immunitario più correttamente di funzionamento.

Il trattamento iniziale richiede parecchie visite di paziente esterno seguite da una degenza in ospedale di due settimane. I Pazienti poi hanno le visite mediche mensili per sei mesi, le visite trimestrali per due anni e visite dell'annuale per il resto dello studio. A Seguito della terapia, i ricercatori valuteranno se questo trattamento produce la remissione continua e senza ricaduta di malattia per 24 mesi.

“Molti pazienti con i moduli severi di lupus hanno limitato le opzioni del trattamento che possono offrire soltanto il sollievo temporaneo dei sintomi e di nessuna regressione di malattia. Per questi pazienti, la terapia di trapianto della cellula staminale può offrire la speranza per un sistema immunitario di funzionamento normale,„ ha detto Stephen I. Katz, M.D., Ph.D., Direttore dell'Istituto Nazionale di NIH dell'Artrite ed Osteomuscolare e delle Malattie della Pelle (NIAMS).

I moduli Severi di lupus possono devastare i pazienti, causanti il dolore, fatica, la depressione ed in alcuni casi, morte prematura. I Pazienti che entrano in questo studio devono essere curati, senza profitto, con le dosi elevate delle droghe del immunosoppressore, che fanno diminuire la funzione immune. I Ricercatori ritengono che combinando il trattamento del immunosoppressore con il trapianto della cellula staminale, possano creare un nuovo sistema immunitario che non attacca le celle in buona salute dell'organismo.

“Gli Avanzamenti nella terapia del cancro possono rendere gli avanzamenti nel trattamento delle malattie autoimmuni,„ ha detto Andrew von Eschenbach, M.D., Direttore dell'Istituto Nazionale contro il Cancro del NIH. “La Ciclofosfoammide usata come terapia del cancro sopprime il sistema immunitario. Questa scoperta piombo ai miglioramenti per i pazienti di lupus. Similmente, alterando il sistema immunitario con il trapianto delle cellule del progenitore, un trattamento del cancro, può anche avvantaggiare i pazienti di lupus.„

“Il Lupus è differente da cancro,„ ha aggiunto. “Tuttavia, abbiamo trovato che entrambe le malattie possono trarre giovamento dal trattamento che modula il sistema immunitario.„