En 15-minuters infusion av intravenöst bisfosfonat zolendronic syra snabbare minskat biokemiska markörer för benomsättning hos patienter med Pagets sjukdom än vad som ses i en head-to-head jämförelse med oral behandling risedronat (95% vs 75% svarsfrekvens ). Dessa resultat är enligt data som presenterades vid årsmötet för världskongressen om Osteoporos (WCO) i Brasilien.
Uppgifterna, (educed H HÄLSA O utcomes och R jag ncidence med Z oledronic syra på ce år) från den viktiga HORIZON kliniska utvecklingsprogrammet, ligga till grund för en marknadsföring ansökan nyligen lämnats in av Novartis Pharma AG till Europeiska byrån för utvärdering av läkemedel Produkter (EMEA) i Europeiska unionen, om användning av zoledronsyra som en behandling för Pagets sjukdom. Detta är den första ansökan för användning av zoledronsyra en godartad metabolisk skelettsjukdom.
"Tillgången till bisfosfonater under de senaste åren har revolutionerat behandlingen av Pagets sjukdom", säger Paul D. Miller, MD, klinisk professor i medicin och medicinsk chef för Colorado Center for Bone Research, huvudprövare i studien. "Dessa resultat tyder på att en infusion av zoledronsyra kan erbjuda en snabb, effektiv medicinering med mycket bekvämt dosering. Detta är mycket goda nyheter för patienter."
Den randomiserade, dubbelblinda, aktivt kontrollerad studie visade att patienter med Pagets sjukdom, en 15-minuters infusion av zoledronsyra 5 mg genererade ett terapeutiskt svar hos 95% av patienterna, jämfört med 75% av patienterna som tog 30 mg / dag av oral risedronat, för 60 dagar (P <0,001). Vid sex månaders uppföljning, alkaliska fosfataser (SAP) nivåer, en viktig markör för benomsättning, var normala i 89% av zoledronsyra patienter, jämfört med 56% av risedronat patienter (p <0,001). Det primära effektmåttet var terapeutiskt svar vid sex månader, definierad som 75% minskning, eller normalisering av, SAP, en standard mått på benomsättning.
Pagets bensjukdom (även kallad osteit deformans) är en smärtsam och kronisk sjukdom av ben ämnesomsättning, biokemisk process genom vilken skelettet fyller sig själv. Vid Pagets sjukdom, accelererad nedbrytning och bildning av ben producerar nytt ben som är mjukare och svagare än normalt. Sjukdomen orsakar smärta, frakturer och deformiteter, som allvarligt kan hämma en patients förmåga att delta i rutin dagliga aktiviteter. Pagets sjukdom kan påverka någon del av skelettet, oftast skallen, ryggraden och benen i armar, ben och bäcken. Komplikationer av Pagets sjukdom, den vanligaste skelettsjukdom sedan osteoporos, kan vara artrit, böjning av benen och, om sjukdomen påverkar skalle, hörselnedsättning. Standard behandling för sjukdomen är främst palliativ (avsett att minska svårighetsgrad och symtom lätthet) snarare än botande.
"Vi är mycket nöjda med dramatiska resultat vi sett hittills med zoledronsyra", säger Jörg Reinhardt, chef för Pharma utveckling, Novartis Pharma AG . "Att kunna erbjuda en bekväm, engångsdos behandling för potentiellt smärtsamma och handikappande metabola bensjukdomar som Pagets sjukdom skulle innebära ett enormt steg framåt för patienter."
http://www.novartis.com