और पिछले 15 वर्षों के दौरान उतार - चढ़ाव के एक रोलर कोस्टर की सवारी के बावजूद, जीन थेरेपी के लिए दुनिया के प्रतिभाशाली वैज्ञानिकों के कई को आकर्षित करने के लिए जारी रखा है. वे विशाल क्षमता है कि लापता जीन की जगह या दोषपूर्ण लोगों अक्षम कई प्रकार के रोगों के इलाज के लिए प्रदान करता है tantalized.
एक समूह, विस्कॉन्सिन विश्वविद्यालय के मेडिकल स्कूल के शोधकर्ताओं से मिलकर, Waisman सेंटर के UW-Madison और मैडिसन, Wis, Mirus जैव निगम में अब एक महत्वपूर्ण अग्रिम एक जीन थेरेपी के सबसे मौलिक और चुनौतीपूर्ण समस्याओं का लिए संबंधित रिपोर्ट: सुरक्षित और प्रभावी रूप से कोशिकाओं के अंदर चिकित्सीय डीएनए कैसे प्राप्त करने के लिए.
विस्कॉन्सिन वैज्ञानिकों ने एक उल्लेखनीय सरल समाधान की खोज की है. वे एक प्रणाली है कि वस्तुतः एक आईवी (अंतःशिरा इंजेक्शन) प्रशासन के लिए अलग आकार के प्रयोगशाला जानवरों के अंग नसों में जीन और प्रोटीन इंजेक्षन करने के रूप में एक ही इस्तेमाल किया. आनुवंशिक सामग्री को आसानी से मांसपेशियों की कोशिकाओं, जहां यह समय की एक विस्तारित अवधि के लिए के रूप में यह चाहिए कार्य के लिए अपना रास्ता मिल गया.
"मुझे लगता है कि यह मांसपेशियों की समस्याओं और अन्य विकारों के लिए जीन थेरेपी से संबंधित सब कुछ बदलने जा रहा है" जॉन वोल्फ, जो एक UW मेडिकल स्कूल बाल रोग और चिकित्सा आनुवंशिकी के प्रोफेसर Waisman सेंटर पर आधारित है एक जीन थेरेपी विशेषज्ञ कहते हैं. "हमारे गैर वायरल नस, विधि एक चिकित्सकीय व्यवहार्य प्रक्रिया देता है कि हमें सुरक्षित, प्रभावी ढंग से और बार बार मांसपेशियों की कोशिकाओं के लिए डीएनए देने है. हमें उम्मीद है कि अगले कदम के मनुष्यों में एक चिकित्सीय परीक्षण किया जाएगा."
वोल्फ Mirus, एक जैव प्रौद्योगिकी कंपनी वह जीन डिलीवरी की समस्या की जांच बनाया सहयोगियों के साथ अनुसंधान का आयोजन किया. वह 3 जून को काम का वर्णन होगा Minneapolis में जीन थेरेपी के लिए अमेरिकन सोसायटी की वार्षिक बैठक में, और आण्विक चिकित्सा के एक आगामी अंक में एक रिपोर्ट दिखाई देगा. अनुसंधान में विशेष रूप से मांसपेशियों और रक्त वाहिका विकारों के लिए रोमांचक निकट अवधि के प्रभाव है.
Duchenne पेशी dystrophy, उदाहरण के लिए, एक आनुवंशिक मांसपेशियों को बनाए रखने dystrophin नामक प्रोटीन की कमी द्वारा विशेषता बीमारी है. सम्मिलित जीन है कि मांसपेशियों की कोशिकाओं में dystrophin का उत्पादन दोष ओवरराइड वैज्ञानिकों का सिद्धांत है, सुनिश्चित करना है कि सामान्य जीन के साथ मांसपेशियों को बर्बाद करने के लिए समर्पण नहीं होगा सकता है. इसी तरह, नस तकनीक परिधीय धमनी occlusive रोग, अक्सर मधुमेह के एक उलझन के इलाज में उपयोगी हो सकता है. क्षतिग्रस्त धमनियों में विकार का परिणाम है और अक्सर, के बाद विच्छेदन पैर की उंगलियों.
क्या अधिक है, वोल्फ शोधन तकनीक संभावित हेपेटाइटिस, सिरोसिस और पीकेयू (phenylketonuria) जैसे यकृत रोग के लिए इस्तेमाल किया जा के साथ कहते हैं,.
प्रयोगों में, वैज्ञानिकों वायरस का उपयोग नहीं कोशिकाओं के अंदर जीन ले, एक पथ कई अन्य समूहों ले लिया है. इसके बजाय, वे "नग्न" डीएनए, वोल्फ का बीड़ा उठाया है एक दृष्टिकोण का इस्तेमाल किया. नग्न डीएनए कम प्रतिरक्षा मुद्दों के लिए बन गया है क्योंकि, वायरस के विपरीत, यह एक प्रोटीन (इसलिए शब्द "नग्न") कोट, जिसका मतलब है कि यह स्वतंत्र रूप से सेल से सेल करने के लिए स्थानांतरित कर सकते हैं गुणसूत्र में एकीकृत नहीं शामिल करता है. एक परिणाम के रूप में नग्न डीएनए एंटीबॉडी प्रतिक्रियाओं या आनुवंशिक प्रतिक्रियाओं कि हानिकारक प्रक्रिया सौंपनेवाला कर सकते हैं कारण नहीं है.
शोधकर्ताओं ने प्रयोगशाला पशुओं में एक नस में तेजी से "रिपोर्टर जीन अंतःक्षिप्त. एक खुर्दबीन के तहत, इन जीनों चमकीले जीन की अभिव्यक्ति से संकेत मिलता है. पैर पर एक टूनिकेट उच्च अंग छोड़ने से इंजेक्शन समाधान रखने में मदद.
"नाड़ी तंत्र के माध्यम से वितरित जीन की मदद से हमें का उपयोग रक्त वाहिकाओं का लाभ ले लो -, ऊतक कोशिकाओं - capillaries कि उन से अंकुर के माध्यम से" वोल्फ कहते हैं, उनका कहना है कि मांसपेशियों के ऊतकों capillaries के साथ समृद्ध है. नसों के capillaries में रैपिड इंजेक्शन समाधान और मजबूर तो मांसपेशियों के ऊतकों.
इंजेक्शन न्यूनतम दुष्प्रभाव के साथ स्वस्थ पशुओं में पैर की मांसपेशियों के दौरान जीन गतिविधि के पर्याप्त, स्थिर स्तर, झुकेंगे. "हम सभी पैर की मांसपेशियों समूहों में जीन की अभिव्यक्ति का पता चला, और मांसपेशियों की कोशिकाओं में डीएनए अनिश्चित काल रुके" वोल्फ नोटों.
इसके अलावा, वैज्ञानिकों नसों को नुकसान पहुँचाए बिना एकाधिक इंजेक्शन प्रदर्शन करने में सक्षम थे. "को दोहराया इंजेक्शन करने की क्षमता मांसपेशियों की बीमारियों के लिए महत्वपूर्ण प्रभाव पड़ता है के बाद उन्हें इलाज के लिए, चिकित्सीय कोशिकाओं के एक उच्च प्रतिशत पेश किया जाना चाहिए" वे कहते हैं.