過去15年間の浮き沈みのローラーコースターにもかかわらず、遺伝子治療は世界で最も明るい科学者の多くを魅了し続けている。彼らは行方不明の遺伝子を交換したり、不良品を無効にしても多くの種類の硬化疾患用に用意している巨大な可能性が歯痒いされています。
からの研究者で構成される一群、 ウィスコンシン大学医学部は、マディソン、ウィスコンシン州のウィスコンシン大学マディソン校とMirusバイオ株式会社でWaismanセンターでは現在、遺伝子治療の最も基本的かつ困難な問題の一つに関連する重要な進歩を報告します：どのように安全かつ効果的に細胞内治療用DNAを取得する。
ウィスコンシン州の科学者は非常にシンプルなソリューションを発見した。彼らは実質的にさまざまなサイズの実験動物の肢の静脈に遺伝子やタンパク質を注入するためのIV（静脈注射）投与と同じであるシステムを使用していました。遺伝物質は容易にそれが長時間は適切に機能して筋細胞、その方法を見つけた。
"私はこれが筋肉の問題や他の疾患の遺伝子治療に関連するすべてのものを変更しようとしていると思う"とジョンウルフ、UW医学部小児科とWaismanセンターで基づいて、医学遺伝学の教授である遺伝子治療の専門家は述べています。 "当社の非ウイルス性、静脈の方法は、私たちは安全に、効果的に繰り返し筋肉細胞にDNAを提供できるように臨床的に実行可能な手順です。私たちは、次のステップは、ヒトでの臨床試験となることを願っています。"
ウォルフはMirus、彼は、遺伝子送達の問題を調査するために作成したバイオテクノロジーの会社で同僚と研究を行った。彼はミネアポリスでの遺伝子治療のためのアメリカ学会の年次総会で6月3日に作業を記述する、と報告書は、分子療法の今後問題に表示されます。研究は、特に筋肉や血管の疾患のための刺激的な短期的な意味を持っています。
デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、例えば、ジストロフィンと呼ばれる筋肉の維持タンパク質の欠如を特徴とする遺伝性疾患です。筋細胞にジストロフィンを生成する挿入遺伝子は正常遺伝子と筋肉が無駄に屈しないことを確実に、科学者が理論化、欠陥をオーバーライドすることができます。同様に、静脈の技法は、しばしば末梢動脈閉塞疾患、糖尿病の合併症の治療に有用であることができる。損傷した動脈と、頻繁に、つま先のその後の切断の障害の結果。
さらに、ウォルフは、技術はそのような肝炎、肝硬変およびPKU（フェニールケトン）などの肝疾患に使用される可能性を秘めている改良と、述べています。
実験では、科学者たちは、パス、他の多くのグループが撮影した、細胞内に遺伝子を運ぶためにウイルスを使用しなかった。その代わり、彼らは"裸の"DNA、ウォルフが開拓しているアプローチを使用していました。ウイルスとは異なり、それがセルにセルから自由に移動し、染色体に統合できないことを意味するタンパク質のコートを（そのため"裸"）、が含まれていない、ので、裸のDNAは、より少ない免疫の問題を提起する。その結果、裸のDNAは、抗体応答またはプロシージャが有害なレンダリングができる遺伝的反応を引き起こすことはありません。
研究者は急速に実験動物の静脈に"レポーター遺伝子"を注入。顕微鏡下で、これらの遺伝子は、鮮やかな遺伝子発現を示している。脚の止血帯の高は、肢を残してから注入溶液を保つ助けた。
"脈管系を介して遺伝子を実現する私たちは、血管が持つアクセスの利点が活用できるようにする - そこから萌芽毛細血管を通して - 組織の細胞への、"ウルフは、筋肉組織の毛細血管が豊富であることを付け加えている。急速な注入は、毛細血管に静脈のアウトソリューションを強制し、筋肉組織。
注射は、最小限の副作用で、健康な動物の足の筋肉全体の遺伝子の活動の実質的な、安定したレベルをもたらした。 "我々は、全ての脚の筋肉群の遺伝子発現を検出し、DNAは無期限に筋肉細胞に滞在し、"ウルフは指摘している。
さらに、科学者たちは、静脈を損傷することなく複数の注射を行うことができた。 "それらを治療するので、繰り返し注入を行う能力は筋肉の疾患にとって重要な意味を持って、治療用細胞の割合が高いが導入されている必要があります、"と彼は言う。
研究者はまた、彼らは成功した治療の重要な遺伝子やタンパク質を管理するための手法を使用することがわかった。彼らはそれに欠けていたマウスにジストロフィンを注入すると、タンパク質は、少なくとも6ヶ月間の筋細胞に残った。同様の耐久力は、赤血球の産生を刺激するエリスロポエチンの注射、で発生した。