Uniwersytet Northwestern neuroscientists pokonywali ważną przeszkodę w gen terapii badaniu. Wymyślali metodę która bezpiecznie reguluje i.
Metoda, rozwijać Martha C Bohn i koledzy., opisuje w Czerwa zagadnieniu czasopismo genu terapia. Bohn jest badania medyczne rada Instytuckim profesorem pediatrie, profesor przy Children pomnika instytutem dla przy uniwersytet northwestern Feinberg szkołą medyczną i i pediatrie cząsteczkowa farmakologia i biologiczna chemia. edukaci i badania
Jiang Lixin, doktorski kumpel w Bohn's laboratorium, tworzącym trzy różnego wirusowego wektoru -- przewoźnik molekuły -- to używał ludzką fluorescencyjną zieloną proteinę tropić genu wyrażenie w komórkach i dostawę. Wektory, robić z nieszkodliwym kojarzącym wirusem (AAV), nieśli ale mogą "tet-off" system chwilowo "obracający daleko", w którym lub "na" nieustannie wyraża wprowadzony gen gdy mała dawka tetracykliny antybiotyczny derywacyjny doxycycline zarządza.
Jeden wektor, znać jako rAAVS3, wystawiał szczególnie ciasnego przepis w neuronach gdy genu wyrażenie mierzył przy cząsteczkowymi RNA poziomami i proteiną.
Oceniać przepis w mózg wstrzykiwali wektor w striatum szczury badacze teren w mózg dokąd neurotransmitter dopamine aktywuje nerw komórki które kontrolują motorową koordynację.
W ich eksperymentach, Bohn i badacze zakładamy że up to 99 procentów przedstawiający gen obracał z gdy szczurom dać małym dawkom doxycycline. W Parkinson chorobie, inscenizowanie neurony degenerują się, wynikający w sposobów chodzenia problemach, mięsień niewzruszoności i drżeniach.
Kilka Bohn's laboratorium grupa rok temu odkrywał lub proteiny które promują przetrwanie i różnicowanie dopamine neurony., że glial komórki w embrionalnym móżdżkowym trzonie secrete czynników,
Jeden te proteiny, nazwany glial komórki czerpiący neurotrophic czynnik, jest możnym czynnikiem, także motorowymi neuronami ale kilka innymi typ neurony który promuje przyrosta dopamine neurony nie tylko. (GDNF) GDNF może mieć leczniczego potencjał dla kilka neurodegenerative chorob wliczając Parkinson choroby i Lou Gehrig choroby.
Bohn's laboratorium był pierwszy pokazywać że wprowadzenie GDNF gen w ślepuszonka modelu Parkinson choroba zatrzymuje choroba proces.
"GDNF genu terapia podniecającego potencjał "leczyć" Parkinson chorobę, ale ponieważ stawiać gen w mózg może prowadzić wyrażenie i wzrastający poziomy GDNF proteina dla rok, ja będzie znacząco mieć niektóre sposób obracać daleko genu wyrażenie aresztować niespodziewanych efekty ubocznych," Bohn powiedział.
Bohn i jej koledzy rozwijaliśmy wirusowych wektory as well as innych leczniczych geny które oferuje skrytki sposoby dostarczać GDNF. AAV wektor który badacze używać w te eksperymentach są bezpieczni i zatwierdzeni dla use w kilka próbach klinicznych w mózg istoty ludzkie; jakkolwiek, żadny wektor jest mimo to zatwierdza dla use w próbach klinicznych. w którym obracający daleko może gen
"kluczowy kawałek nasz badanie odnosić sie bezpieczeństwo," Bohn powiedział. "excited znajdować prawego mechanizm dostarczać gen w układ nerwowego i ściśle kontrolować swój wyrażenie używać doxycycline, lek zatwierdzający Food And Drug Administration znajdujący mieć żadny efekty ubocznych i."
Bohn ostrzegał że, że gruntowni bezpieczeństwa i toksyczności studia nowy wektor potrzebują i jej laboratorium grupa no przygotowywa oceniać swój use w istotach ludzkich.
http://www.northwestern.edu/