Neuroscientists
Северо-Западный Университета отжимали главную препону в исследовании терапией гена. Они изобретали метод который безопасно поставит и отрегулирует выражение терапевтических генов введенных в центральную систему для того чтобы обработать другие neurodegenerative заболевания Parkinson заболевание и.
Метод, начатый Мартой C. Bohn и коллегаами, описан в вопросе в Джун Терапии Джина журнала. Bohn Профессор Совету Института Медицинского Исследования Педиатрии на Институте Детей Мемориальном для Образования и Исследования и профессора педиатрии и молекулярных лекарствоведения и биологической химии на Медицинском Факультете Feinberg Северо-Западный Университета.
Jiang Lixin, столб-докторский собрат в созданной лаборатории Bohn, 3 различным вирусным векторам -- молекулы несущей -- тот используемый людской дневной зеленый протеин для того чтобы отслеживать поставку и выражение гена в клетках. Векторы, сделанные с невредным adeno-связанным вирусом (AAV), снесли систему «tet-off», в которой введенный ген постоянно выражен или "ON" но могут временно «быть повернуты» когда управлена малая доза доксициклина тетрациклина антибиотического производеного.
Один вектор, известный как rAAVS3, показал в частности более плотную регулировку в невронах когда выражение гена было измерено на протеине и молекулярных уровнях РИБОНУКЛЕИНОВОЙ КИСЛОТЫ.
Для того чтобы определить регулировку в мозге, исследователя впрыснули вектор в striatum крыс, зону в мозге где допамин нейротрансмиттера активирует клетки нерва которые контролируют координацию мотора.
В их экспериментах, Bohn и co-исследователя нашли что до 99 процентов вектор-введенного гена был повернут с когда дали крысам малые дозы доксициклина. В заболевании Parkinson, допамин-производящ невроны выродитесь, приводящ к в проблемах походки, ригидности мышцы и треморах.
Несколько лет тому назад лаборатория Bohn собирает открыно что glial клетки в зародышевом мозговом стволе делают факторы секретным, или протеины, которые повышают выживание и дифференцирование невронов допамина.
Один из этих протеинов, вызвано glial клеткой лини-вывело neurotrophic фактор (GDNF), мощный фактор который повышает рост не только невронов допамина, но также невроны мотора и несколько других типов невронов. GDNF может иметь терапевтический потенциал для нескольких neurodegenerative заболеваний, включая заболевание Parkinson и Болезнь Лу Герига.
Лаборатория Bohn была первым для того чтобы показать что введение гена GDNF в модели грызуна заболевания Parkinson останавливает процесс заболеванием.
«Терапия гена GDNF имеет exciting потенциал «вылечить» заболевание Parkinson, но с класть ген в мозг смогите вести к выражению и увеличенные уровни протеина на леты, GDNF будет важно иметь некоторый путь повернуть выражение гена для того чтобы арестовать неожиданные побочные эффекты,» Bohn сказало.
Bohn и ее коллегаы начинали вирусные векторы которые предлагают середины сейфа поставить GDNF, так же, как другие терапевтические гены. Вектор AAV который исследователя используемые в этих экспериментах безопасны и одобрены для пользы в нескольких клинических испытаний в мозге людей; однако, никакой вектор в который ген можно повернуть пока не одобрен для пользы в клинических испытаниях.
«Критическая часть нашего исследования отнесена к безопасности,» Bohn сказало. «Мы были возбуждены для того чтобы найти правый механизм для того чтобы поставить ген в слабонервную систему и плотно проконтролировать свое выражение используя доксициклин, снадобье уже одобренное Управление По Санитарному Надзору За Качеством Пищевых Продуктов И Медикаментов и найденное, что имели никакие побочные эффекты.»
Bohn предостерегло что тщательные изучения безопасности и токсичности нового вектора необходимы и что ее группа лаборатории не готова определить свою пользу в людях.
http://www.northwestern.edu/