Forscher von der Universität von Iowa haben, zum ersten Mal gezeigt zu haben, dass die Gentherapie, die an die Gehirne von lebenden Mäusen entbunden wird, die körperlichen Anzeichen und den neurologischen Schaden verhindern kann, die durch eine geerbte neurodegenerative Erkrankung verursacht werden, die Chorea Huntington ähnlich ist (HD).
Wenn der therapeutische Anflug auf Menschen ausgedehnt werden kann, stellt möglicherweise er eine Behandlung für eine Gruppe unheilbare, progressive neurologische Krankheiten zur Verfügung, die Polyglutaminewiederholung Krankheiten genannt werden, die HD und einige spinocerebellar Ataxien umfassen. Die Studie, geleitet von den Wissenschaftlern am UI Roy J. und Lucille A. Carver College von Medizin und Kollegen an der Universität von Minnesota und von Nationalen Instituten der Gesundheit (NIH), erscheint im August-Punkt von Natur-Medizin und in der fortgeschrittenen Onlineveröffentlichung des Zapfens Am 4. Juli.
„Dieses ist das erste Beispiel des gerichteten Genzum schweigen bringens eines Krankheitsgens in den Gehirnen von lebenden Tieren und es schlägt, dass dieser Anflug möglicherweise schließlich für menschliche Therapien nützlich ist,“ sagte ältere Studie Beverly Davidson Autor, Ph.D., der Roy J. Carver Chair in der Inneren Medizin und UI Professor der Innerer Medizin, der Physiologie und der Biophysik und der Neurologie vor. „Wir haben Erfolg in der Gewebekultur gehabt, aber, jene Ideen zu den Tierbaumustern der Krankheit zu übertragen ist eine Sperre gewesen. Wir scheinen, durch diese Sperre gebrochen zu haben.“
Davidson und ihre Kollegen verwendeten einen Virenvektor (ein vereinfachtes Virus) um kleine Fragmente des Genmaterials (RNS) an kritische Gehirnzellen von Mäusen mit einer Störung zu entbinden, die die spinocerebellar Ataxie 1 (SCA1) der menschlichen neurodegenerativen Erkrankung nachahmt. Das Genmaterial unterdrückt das Krankheit-verursachende Gen SCA1 in einem Prozess, der als RNS-Störung bekannt ist.
Mäuse mit dem Gen SCA1, die mit der Gentherapie behandelt wurden, hatten normale Bewegung und Koordination. Die Gentherapie auch schützte Gehirnzellen vor der Zerstörung, die normalerweise durch die Krankheit verursacht wurde und verhinderte die Ansammlung von Proteinbüscheln innerhalb der Zellen. Demgegenüber Mäuse mit dem Gen der Krankheit SCA1, die nicht behandelte entwickelte Bewegungsprobleme und verlorenen die Gehirnzellen waren, die Menschen mit dieser Bedingung in gewissem Sinne ähnlich sind.
Sind SCA1 und Chorea Huntington Bauteile einer Gruppe neurodegenerative Störungen, die nach einem bestimmten Baumuster genetischer Fehler verursacht werden. In diesen dominierend geerbten Krankheiten produziert ein einzelnes verändertes Gen, das von jeder Muttergesellschaft geerbt wird, ein Protein, das zu den Zellen giftig ist. So muss eine erfolgreiche Therapie löschen, oder, das Krankheitgen zu unterdrücken eher als fügen Sie einfach eine korrigierte Version hinzu.
„Obgleich wir Gene in Zellen setzen können, ist die Schwierigkeit, die wir gegenüberstellen, wenn wir dominierende Krankheiten behandeln, wie man löscht oder, Ruhegene,“ Davidson erklärten. „Mit unserem Anflug können wir unsere Gentherapieforschung unter Verwendung der Virenvektoren mit RNS-Störung heiraten.“
Das Zum Schweigen bringen des Gens SCA1 mit RNS-Störung sperrte die Produktion eines neurotoxic Proteins und schlug, dass diese Technologie möglicherweise auch gegen andere degenerative neurologische Krankheiten hilfreich ist, die durch neurotoxic Proteine verursacht werden, wie Alzheimerkrankheit vor.