से आयोवा विश्वविद्यालय के शोधकर्ताओं ने पहली बार है कि जीन थेरेपी में रहने वाले चूहों के दिमाग के लिए दिया शारीरिक लक्षण और स्नायविक एक विरासत neurodegenerative रोग है कि करने के लिए इसी तरह की है की वजह से नुकसान को रोका जा सकता है के लिए है Huntington रोग (HD) से पता चला है.
यदि चिकित्सात्मक दृष्टिकोण मनुष्य के लिए बढ़ाया जा सकता है है, यह लाइलाज के एक समूह के लिए एक इलाज उपलब्ध करा सकता है, प्रगतिशील स्नायविक रोगों पॉलीग्लुटामाइन दोहराने रोगों, जो HD और कई spinocerebellar ataxias शामिल कहा जाता है. अध्ययन, यूआई रॉय जे और ल्यूसीली ए Carver कॉलेज ऑफ मेडिसिन के वैज्ञानिकों और उनके सहयोगियों द्वारा किए गए एक मिनेसोटा विश्वविद्यालय और स्वास्थ्य (NIH) के राष्ट्रीय संस्थानों, चिकित्सा प्रकृति के अगस्त अंक में और उन्नत पत्रिका में प्रकट होता है ऑनलाइन प्रकाशन 4 जुलाई.
", यह जीवित पशुओं के दिमाग में एक रोग जीन की लक्षित जीन मुंह बंद करने का पहला उदाहरण है और यह पता चलता है कि इस दृष्टिकोण अंततः मानव उपचार के लिए उपयोगी हो सकता है" वरिष्ठ अध्ययन के लेखक बेवर्ली डेविडसन, पीएच.डी., रॉय जम्मू ने कहा आंतरिक चिकित्सा और आंतरिक चिकित्सा, शरीर विज्ञान और बायोफिज़िक्स, और तंत्रिका विज्ञान के प्रोफेसर यूआई Carver चेयर. "हम टिशू कल्चर में सफलता पड़ा है, लेकिन एक बाधा रोग के पशु मॉडल में उन विचारों का अनुवाद किया गया है हम उस बाधा के माध्यम से टूट गया है लगता है."
डेविडसन और उनके सहयोगियों ने एक वायरल सदिश का इस्तेमाल किया (वायरस छीन नीचे) के एक विकार है कि मानव neurodegenerative रोग spinocerebellar 1 गतिभंग (SCA1) mimics साथ चूहों के महत्वपूर्ण मस्तिष्क की कोशिकाओं के आनुवंशिक सामग्री (आरएनए) के छोटे टुकड़े देने. आनुवंशिक सामग्री रोग के कारण एक शाही सेना हस्तक्षेप के रूप में जाना जाता है प्रक्रिया में SCA1 जीन को दबा.
SCA1 जीन के साथ चूहे कि जीन थेरेपी के साथ इलाज किया गया सामान्य आंदोलन और समन्वय किया था. जीन थेरेपी भी आम तौर पर रोग के कारण विनाश से मस्तिष्क की कोशिकाओं की रक्षा और रोका कोशिकाओं के भीतर प्रोटीन clumps के निर्माण. इसके विपरीत, के साथ चूहों SCA1 रोग जीन है कि विकसित आंदोलन समस्याओं और खो मस्तिष्क की कोशिकाओं को इस शर्त के साथ मनुष्य के लिए एक समान तरीके में इलाज नहीं किया गया.
दोनों SCA1 और Huntington रोग आनुवंशिक दोष के एक विशेष प्रकार की वजह से neurodegenerative विकारों के एक समूह के सदस्य हैं. मुख्यतः विरासत में मिली इन रोगों में, एक एकल उत्परिवर्तित या तो माता पिता से विरासत में मिली जीन एक प्रोटीन है कि कोशिकाओं को विषाक्त है पैदा करता है. इस प्रकार, एक सफल चिकित्सा हटाने या रोग जीन को दबाने चाहिए बजाय बस एक सही संस्करण जोड़ें.
"हालांकि हम जानते हैं कि कैसे कोशिकाओं में जीन डाल करने के लिए, हम प्रमुख रोगों के उपचार में चेहरे कठिनाई करने के लिए जीन को हटाने या चुप्पी" डेविडसन समझाया. "हमारे दृष्टिकोण के साथ हम हमारे जीन थेरेपी शाही सेना के हस्तक्षेप के साथ वायरल vectors का उपयोग अनुसंधान से शादी कर सकते हैं."
शाही सेना के हस्तक्षेप के साथ SCA1 जीन का मुंह बंद एक neurotoxic प्रोटीन के उत्पादन हिचकते हैं, सुझाव है कि यह तकनीक भी अन्य अपक्षयी स्नायविक neurotoxic प्रोटीन की वजह से अल्जाइमर रोग जैसे रोगों के खिलाफ मददगार हो सकता है.