I Ricercatori dall'Università di Iowa hanno indicare per la prima volta che la terapia genica consegnata ai cervelli dei mouse viventi può impedire i sintomi fisici ed il danno neurologico causati da una malattia neurodegenerative ereditata che è simile alla malattia di Huntington (HD).
Se l'approccio terapeutico può essere estendere agli esseri umani, può fornire un trattamento per un gruppo di malattie neurologiche incurabili e progressive chiamate malattie di polyglutamine-ripetizione, che comprendono HD e parecchie atassie spinocerebellar. Gli studi, intrapresi dagli scienziati al UI Roy J. e Lucille A. Carver College di Medicina e colleghi all'Università di Minnesota e degli Istituti della Sanità Nazionali (NIH), compaiono nell'emissione Augusta della Medicina della Natura ed il giornale pubblicazione nel 4 luglio online avanzato.
“Questo è il primo esempio di fare tacere mirato a del gene di un gene di malattia nei cervelli degli animali vivi e suggerisce che questo approccio possa finalmente essere utile per le terapie umane,„ ha detto lo studio senior l'autore Beverly Davidson, Ph.D., Roy J. Carver Chair nella Medicina Interna ed il professor di UI di medicina interna, la fisiologia e la biofisica e la neurologia. “Abbiamo avuti successo nella cultura del tessuto, ma tradurre quelle idee ai modelli animali della malattia è stata una barriera. Sembriamo attraversare quella barriera.„
Davidson ed i suoi colleghi hanno usato un vettore virale (un virus reso essenziale) per consegnare i piccoli frammenti di materiale genetico (RNA) alle cellule cerebrali critiche dei mouse con un disordine che imita l'atassia spinocerebellar 1 (SCA1) di malattia neurodegenerative umana. Il materiale genetico sopprime il gene malattia-causante SCA1 in un trattamento conosciuto come interferenza del RNA.
I Mouse con il gene SCA1 che sono stati trattati con la terapia genica hanno avuti il movimento e coordinamento normali. Di terapia genica le cellule cerebrali protette anche dalla distruzione normalmente causata dalla malattia ed impedita l'accumulazione dei mucchi della proteina all'interno delle celle. Al contrario, i mouse con il gene di malattia SCA1 che non erano problemi sviluppati trattati del movimento e cellule cerebrali perse in un modo simile agli esseri umani con questo condizionano.
Sia SCA1 che la malattia di Huntington sono membri di un gruppo di disordini neurodegenerative causati da un tipo particolare di difetto genetico. In queste malattie dominante ereditate, un singolo gene mutato ereditato da qualsiasi genitore produce una proteina che è tossica alle celle. Quindi, una riuscita terapia deve rimuovere o sopprimere il malattia-gene piuttosto che aggiunga semplicemente una versione corretta.
“Sebbene sappiamo mettere i geni nelle celle, la difficoltà che affrontiamo nel trattamento delle malattie dominanti è come rimuovere o i geni di silenzio,„ Davidson hanno spiegato. “Con il nostro approccio possiamo sposare la nostra ricerca di terapia genica facendo uso dei vettori virali con interferenza del RNA.„
Fare Tacere il gene SCA1 con interferenza del RNA ha inibito la produzione di una proteina neurotossica, suggerente che questa tecnologia potesse anche essere utile contro altre malattie neurologiche degeneranti causate dalle proteine neurotossiche, quale il Morbo di Alzheimer.