아이오와의 대학에서 연구원은 살아있는 마우스의 두뇌에 전달된 유전자 치료가 Huntington의 질병과 유사한 승계한 neurodegenerative 질병에 의해 초래된 물리적인 현상 및 신경학상 손상을 방지할 수 있다는 것을 처음으로 보여주는 것이 가지고 있습니다 (HD).
치료 접근이 인간까지 미칠 수 있는 경우에, HD와 몇몇 spinocerebellar 운동 실조를 포함하는 polyglutamine 반복 질병에게 불린 불치의, 진보적인 신경 질환의 단을 처리를 제공할 수 있습니다. 약의 UI Roy J.와 Lucille A. Carver College와 건강 (NIH)의 미네소타 그리고 국제 학회의 대학에 동료에 과학자에 의해 연구된 성격 약의 8월 문제점과 전표의 진행한 온라인 간행물 7월 4.일에서, 나타납니다.
"이것은 생체의 두뇌에 있는 질병 유전자의 표적으로 한 유전자 침묵시키기의 첫번째 보기이고 이 접근이 결국 인간적인 치료를 위해 유용할지도 모르다," 말했습니다 Davidson, Ph.D., Roy J. Carver Chair 및 내과학의 UI 교수 내과학에 있는 고위 연구 결과 저자 Beverly를, 생리학 및 생물물리학 및 신경학 건의합니다. "우리는 조직 문화에 있는 성공이 있었습니다, 그러나 질병의 동물성 모형에 그 아이디어를 변환하는 것은 계속 방벽입니다. 우리는 그 방벽 돌파하는 것을 보입니다."
Davidson와 그녀의 동료는 바이러스성 인간적인 neurodegenerative 질병 spinocerebellar 운동 실조 1 (SCA1)를 흉내내는 무질서를 가진 마우스의 중요한 뇌세포에 유전 물질 (RNA)의 작은 파편을 전달하기 위하여 선그림 (분리된 아래로 바이러스)를 이용했습니다. 유전 물질은 RNA 방해로 알려져 있는 프로세스에 있는 질병 일으키는 원인이 되는 SCA1 유전자를 억압합니다.
유전자 치료로 취급된 SCA1 유전자를 가진 마우스에는 일반적인 운동 및 조화가 있었습니다. 유전자 치료는 또한 일반적으로 질병에 기인한 파괴에서 뇌세포를 보호하고 세포 내의 단백질 수풀의 형성을 방지했습니다. 대조적으로, 이 조건에 인간과 유사했던 취급한 개발한 운동 문제 및 분실한 뇌세포가 방식으로 아니었던 SCA1 질병 유전자를 가진 마우스.
SCA1와 Huntington의 질병은 둘 다 유전 결함의 특정한 모형에 기인한 neurodegenerative 무질서의 단의 일원입니다. 이 지배적으로 유전적 질병에서는, 세포에 유독한 단백질이 어느 것이든 부모에게서 승계된 단 하나 변화된 유전자에 의하여 생성합니다. 따라서, 성공적인 치료는 보다는 오히려 단순히 추가합니다 정정한 버전을 질병 유전자를 제거하거나 억압해야 합니다.
"세포로 유전자를 끼워넣는 우리가 방법을 알고 있더라도, 우리가 지배적인 질병 취급에서 직면하는 어려움은 제거하는 방법 또는 입니다 침묵 유전자는," Davidson 설명했습니다. "우리의 접근으로 우리는 RNA 방해를 가진 바이러스성 선그림을 사용하여 우리의 유전자 치료 연구와 결혼해서 좋습니다."
RNA 방해를 가진 SCA1 유전자를 침묵시키는 것은 이 기술이 또한 neurotoxic 단백질에 기인한 그밖 타락 신경 질환에 대하여 도움이 될 지도 모르다 Alzheimer의 질병과 같이 건의하는 neurotoxic 단백질의 생산을 억제했습니다.