Os Pesquisadores da Universidade de Iowa têm ter mostrado pela primeira vez que a terapia genética entregada aos cérebros de ratos vivos pode impedir os sintomas físicos e o dano neurológico causados por uma doença neurodegenerative herdada que seja similar à doença de Huntington (HD).
Se a aproximação terapêutica pode ser estendida aos seres humanos, pode fornecer um tratamento para um grupo de doenças neurológicas incuráveis, progressivas chamadas as doenças da polyglutamine-repetição, que incluem HD e diversas ataxias spinocerebellar. O estudo, conduzido por cientistas no UI Roy J. e Lucille A. Carver Faculdade da Medicina e colegas na Universidade de Minnesota e dos Institutos de Saúde Nacionais (NIH), aparece na introdução de Agosto da Medicina da Natureza e o jornal publicação o 4 de julho em linha avançado.
“Este é o primeiro exemplo do silêncio visado do gene de um gene da doença nos cérebros de animais vivos e sugere que esta aproximação possa eventualmente ser útil para terapias humanas,” disse o estudo superior Beverly Davidson autor, Ph.D., Roy J. Carver Cadeira na Medicina Interna e professor de UI da medicina interna, a fisiologia e a biofísica, e a neurologia. “Nós tivemos o sucesso na cultura do tecido, mas traduzir aquelas ideias aos modelos animais da doença foi uma barreira. Nós parecemos ter quebrado através dessa barreira.”
Davidson e seus colegas usaram um vector viral (um vírus despido) para entregar fragmentos pequenos do material genético (RNA) aos neurónios críticos dos ratos com uma desordem que imitasse a ataxia spinocerebellar 1 da doença neurodegenerative humana (SCA1). O material genético suprime o gene SCA1 decausa em um processo conhecido como a interferência do RNA.
Os Ratos com o gene SCA1 que foram tratados com a terapia genética tiveram o movimento e a coordenação normais. A terapia genética igualmente protegeu neurónios da destruição causada normalmente pela doença e impediu o acúmulo de grupos da proteína dentro das pilhas. Ao contrário, ratos com o gene da doença SCA1 que não eram problemas desenvolvidos tratados do movimento e neurónios perdidos de um modo similares aos seres humanos com esta circunstância.
SCA1 e a doença de Huntington são membros de um grupo de desordens neurodegenerative causadas por um tipo particular de falha genética. Nestas doenças dominante herdadas, um único gene transformado herdado de um ou outro pai produz uma proteína que seja tóxica às pilhas. Assim, uma terapia bem sucedida deve remover ou para suprimir o doença-gene um pouco do que adicione simplesmente uma versão corrigida.
“Embora nós sabemos pôr genes em pilhas, a dificuldade que nós enfrentamos em tratar doenças dominantes é como remover ou os genes do silêncio,” Davidson explicaram. “Com nossa aproximação nós podemos casar nossa pesquisa da terapia genética usando vectores virais com interferência do RNA.”
Silenciar o gene SCA1 com interferência do RNA inibiu a produção de uma proteína neurotoxic, sugerindo que esta tecnologia pudesse igualmente ser útil contra outras doenças neurológicas degenerativos causadas por proteínas neurotoxic, tais como a Doença de Alzheimer.