Исследователя от Университета Айовы имеют показать для the first time той терапии гена поставленной к мозгам живущих мышей могут предотвращать физические симптомы и неврологическое повреждение причиненные унаследованным neurodegenerative заболеванием которое подобно к заболеванию Huntington (HD).
Если терапевтический подход можно расширить к людям, то он может обеспечить обработку для группы в составе неизлечимые, прогрессивные неврологические вызванные заболевания заболеваниями polyglutamine-повторения, которые включают HD и несколько spinocerebellar атаксий. Изучение, дирижированное научными работниками на J. UI Roy и Люсиле A. Гравере Коллеже Медицины и коллегаами на Университете Миннесоты и Национальных Институтов Здоровья (NIH), появляется в Августовский вопрос Медицины Природы и в издание 4-ое июля журнала выдвинутое он-лайн.
«Это первый пример пристрелнный заставлять замолчать гена гена заболеванием в мозгах животных в реальном маштабе времени и оно предлагает что этот подход может окончательно быть полезн для людских терапий,» сказало старшее изучение Беверли Davidson автор, Ph.D., Roy J. Гравера Стул в Внутренней Медицине и профессора UI внутренней медицины, физиологии и биофизики, и неврологии. «Мы имели успех в культуре ткани, но переводить те идеи к животным моделям заболевания барьер. Мы кажется, что ломаем через тот барьер.»
Davidson и ее коллегаы использовали вирусный вектор (голый вирус) для того чтобы поставить малые части генетического материала (РИБОНУКЛЕИНОВОЙ КИСЛОТЫ) к критическим клеткам головного мозга мышей с разладом который передразнивает атаксию 1 людским neurodegenerative заболеванием spinocerebellar (SCA1). Генетический материал подавляет заболевани-причиняя ген SCA1 в процессе известном как взаимодействие РИБОНУКЛЕИНОВОЙ КИСЛОТЫ.
Мыши с геном SCA1 которые обработали с терапией гена имели нормальные движение и координацию. Терапия гена также защитила клетки головного мозга от разрушения нормально причиняемого заболеванием и предотвратила нарастание комков протеина внутри клетки. В контрасте, мыши с геном заболеванием SCA1 которые не были обработанными начатыми проблемами движения и потерянными клетками головного мозга в образе подобном к людям с этим условием.
И SCA1 и заболевание Huntington члены группы в составе neurodegenerative разлады причиненные определенным типом генетической рванины. В этих доминантно унаследованных заболеваниях, одиночный видоизмененный ген унаследованный от любого родителя производит протеин который токсический к клеткам. Таким Образом, успешная терапия должна извлечь или подавить заболевани-Джин вернее чем просто добавляет исправленную версию.
«Хотя мы умеем как положить гены в клетки, затруднение мы смотрим на в обрабатывать доминантные заболевания как извлечь или гены безмолвия,» Davidson объяснили. «С нашим подходом мы можем пожениться наше исследование терапией гена используя вирусные векторы с взаимодействием РИБОНУКЛЕИНОВОЙ КИСЛОТЫ.»
Заставлять Замолчать ген SCA1 с взаимодействием РИБОНУКЛЕИНОВОЙ КИСЛОТЫ заблокировал продукцию neurotoxic протеина, предлагая что эта технология может также быть полезна против других вырожденческих неврологических заболеваний причиненных neurotoxic протеинами, как Болезнь Альцгеймераа.