仿造钙通道阻碍的活动的第一个成功的基因治疗

在动物研究中，约翰斯・奥普金斯的科学家开发了什么认为是仿造钙通道阻碍，代理活动用途广泛在心脏病处理，包括咽喉痛、心率失常、高血压和心脏扩大的第一个成功的基因治疗。

他们的发现 - 发布在循环研究的晚版，在线 7月 8日 - 在基因治疗的发展上可能导致基因治疗替代钙通道阻碍和他们的有时严重副作用，而且促进兴趣唯一 - 作为在这种情况下 - 对一个特殊机构。

使用试验品， Hopkins 小组通过注射病毒增加了在重点传导性介入的关键蛋白质的生产，称 G 蛋白质宝石，运载该这个的基因编码为蛋白质到动物的心肌。 宝石的增加的级别减少了钙电流密度 - 钙通道阻碍的化学作用 - 30% 到 90%，当与控制组比较。 的确，当心肌电子被刺激再生产不规则的活动的作用，稳当被帮助活动的宝石注入，返回它到正常节奏，象钙通道阻碍执行。 相反副作用未被观察。

“钙通道阻碍是在与交战的心率失常的一个重要的工具和心脏病的其他表单，但是他们可以导致低血压，心传导阻滞和便秘”，在琼斯霍浦金斯大学医学院主要作者和心血管生理学者爱德华多 Marbán、 M.D.、 Ph.D。，心脏病学的教授和院长说研究。 Marbán 也是 Hopkins 循环研究的学院分子心脏病学和总编辑的主任。 “我们的基础研究设法查找利用钙通道阻碍的福利新的办法，当避免现有的药片疗法的负副作用，特别是对这个机体的其他机构时。 我们的与基因治疗的原始结果是非常有为的”。

研究员被画了对调查宝石的角色由于其在酵素路 - 它的关键角色是抑制运输在细胞膜间的钙一个特殊方式 Ras 路的 GTP 束缚的蛋白质 -。 此抑制，反过来，帮助控制在细胞内的钙级别。 钙，在肌肉收缩过程中的一种重要化学制品，在作为正常活动一部分，允许肌细胞收缩的电化学回应直接地介入。 在研究员的实验，宝石基因的标准 adenoviral 调用做到心肌 AV 节点，是活动产生的地方。

因为它在许多每天蜂窝电话进程介入，包括基因管理规定、内存和细胞死亡，钙对维护身体好是重要的。 然而，钙的额外的级别可能导致心率失常、以及肥大 (肌肉组织未管制的增长)，细胞凋亡 (被编程的细胞死亡) 和心脏病改造。

“我们的希望是进一步研究 - 和最终人力临床试验 - 将证明基因治疗的福利其他问题的处理的，并且这些处理将是特定的对这个机体的特殊机构或地区”， Marban 说。 “平移研究付清，并且我们开始在几十年研究以后引起一些新颖的疗法到心血管疾病的根本原因”。

心率失常是影响这个重点的正常节奏性拍打的公用紊乱。 多达 2.2 百万个美国人与心房纤颤 (节奏问题的一种类型居住。) 心率失常在一个健康重点可能发生和是最小的结果，或者他们可能导致更加严重的心脏病、中风或者突然的心脏病死亡。 根据从重点节奏社团的统计数据，突然的心脏病死亡 - 为哪些这个常见原因是心率失常 - 是主导的死因在美国，每年夺去超过 400,000 个生命。

根据在 Excigen， Inc. 和琼斯霍浦金斯大学， Marbann 博士之间的一个许可证协议有资格获得在此条款/介绍描述的产品销售额的大学和里程碑付款接受的共用皇族。 Marbán 博士拥有 Excigen， Inc. 股票，是受某些限制支配根据大学制度。 Marbán 博士也是一受雇用的给作顾问 Excigen， Inc. 和一名受雇用的成员公司的科学顾问委员会。 此排列的术语由琼斯霍浦金斯大学管理与其利益冲突制度符合。

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